Öne Çıkanlar:
Acadia Pharmaceuticals Inc., Avrupa İlaç Ajansı'nın Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP), DAYBU (trofinetid) için pazarlama izni verilmesini tavsiye eden olumlu görüş benimsediğini ve daha önceki olumsuz eğilim oylamasını tersine çevirdiğini duyurdu. İlaç, beş yaş ve üzeri Rett sendromu hastalarında nörodavranışsal semptomların tedavisinde kullanılacak.
"CHMP'nin olumlu görüşü, bu yenilikçi tedaviyi, bu yıkıcı durumun nörodavranışsal semptomları için özel olarak onaylanmış hiçbir tedavinin bulunmadığı AB'ye getirme misyonumuzda önemli bir kilometre taşıdır," dedi Acadia'nın CEO'su Catherine Owen Adams yaptığı açıklamada.
Tavsiye, yeniden inceleme prosedürünün ardından geldi ve temel olarak, Rett Sendromu Davranış Anketi ve Klinik Global İzlenim-İyileşme ölçeği ile ölçüldüğünde Rett sendromunun temel özelliklerinde istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmeler gösteren Faz 3 LAVENDER çalışmasının sonuçlarına dayanıyor. CHMP daha önce Şubat ayında olumsuz bir eğilim oylaması sinyali vermiş, hisseleri Cuma günkü tersine dönüşten önce aşağı çekmişti.
Avrupa Komisyonu tarafından pazarlama izni verilmesi halinde -ki nihai kararın önümüzdeki aylarda açıklanması bekleniyor- DAYBU, tüm 27 üye devlet ile İzlanda, Lihtenştayn ve Norveç'i kapsayan Avrupa Birliği'nde Rett sendromu için onaylanan ilk tedavi olacak. Rett sendromu, dünya çapında her 10.000 ila 15.000 kadın doğumundan yaklaşık birinde görülen nadir bir nörogelişimsel bozukluktur ve Avrupa'da nörodavranışsal semptomları için onaylanmış hiçbir tedavi bulunmamaktadır.
Acadia hisseleri, yılın başlarında ilk olumsuz CHMP sinyalinin ardından yaşanan zayıflıktan toparlanarak %12,2 değer kazandı ve 52 haftalık zirvesine yakın seviyelerde işlem gördü. Piyasa değeri 5 milyar doların altında olan şirket, ilk çeyrekte Daybue gelirini 101 milyon dolar ve Nuplazid gelirini 167 milyon dolar olarak bildirdi. AB onayı, Acadia'nın halihazırda ABD, Kanada ve İsrail'de onay almış olan temel ilaç varlığı için yeni bir coğrafi pazar açacak. Yatırımcılar, önümüzdeki aylarda hisse senedi için bir sonraki katalizör olarak Avrupa Komisyonu'nun nihai kararını izleyecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
