Conclusiones clave:
Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: AGIO) presentará los resultados detallados de su ensayo de Fase 3 RISE UP con 207 pacientes sobre mitapivat en la anemia falciforme en el 31.º Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA), según anunció la empresa el 12 de mayo. Los datos han sido seleccionados para la distinguida Sesión de Resúmenes Plenarios del 13 de junio.
"La presentación de la sNDA para mitapivat representa un hito importante para la comunidad de la anemia falciforme, que necesita urgentemente nuevos tratamientos que puedan abordar aspectos subyacentes clave de esta enfermedad debilitante y mortal", afirmó en un comunicado la Dra. Sarah Gheuens, Directora Médica y Jefa de I+D de Agios. Señaló que la sNDA está respaldada por datos que muestran que el fármaco mejoró la hemoglobina y redujo la hemólisis.
El ensayo global RISE UP, controlado con placebo, cumplió uno de sus dos criterios de valoración principales. Mitapivat demostró una mejora estadísticamente significativa en la respuesta de la hemoglobina, definida como un aumento de 1,0 g/dL o superior respecto al valor basal. Sin embargo, no alcanzó significación estadística en su otro criterio de valoración principal, la tasa anualizada de crisis de dolor falciforme, aunque se observó una reducción.
Los datos proporcionan la base para una Solicitud de Nuevo Fármaco Suplementaria (sNDA) que Agios ya ha presentado a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para su aprobación acelerada. Si se aprueba, mitapivat podría convertirse en el primer activador oral de la piruvato quinasa (PK) para la anemia falciforme, una afección que afecta a unas 100.000 personas en los EE. UU.
Mitapivat es un activador de PK oral diseñado para mejorar la salud de los glóbulos rojos al aumentar los niveles de ATP. En el estudio RISE UP, 207 pacientes fueron aleatorizados 2:1 para recibir 100 mg de mitapivat dos veces al día o un placebo durante 52 semanas. Según la empresa, los pacientes que lograron una respuesta de la hemoglobina también experimentaron beneficios clínicamente significativos en las crisis de dolor, las hospitalizaciones relacionadas y la fatiga.
Agios ha solicitado la aprobación bajo la vía acelerada de la FDA, que requiere un ensayo clínico de confirmación para verificar el beneficio clínico. La empresa ya ha acordado con la FDA el diseño de este ensayo, que evaluará la capacidad del fármaco para reducir la carga de transfusiones en aproximadamente 159 pacientes. Agios espera recibir la notificación sobre la aceptación de la presentación de la sNDA y el cronograma de revisión en el tercer trimestre de 2026.
La presentación en el EHA es un paso clave para que Agios genere apoyo clínico antes de una posible aprobación en los EE. UU. Los inversores estarán atentos a la respuesta de la FDA a la presentación de la sNDA en el tercer trimestre de 2026 para el próximo gran catalizador.
Este artículo tiene fines informativos únicamente y no constituye asesoramiento de inversión.
