Arrowhead 的 plozasiran 在第三期試驗中降低三酸甘油酯 79%、胰臟炎 78%

Arrowhead Pharmaceuticals 的 plozasiran 在兩項第三期試驗中，分別將三酸甘油酯降低 79% 和 81%，在嚴重高三酸甘油酯血症中達成所有主要及次要療效指標。

Arrowhead 總裁兼執行長 Christopher Anzalone 表示：「這些結果建立在令人矚目的頂級數據之上，進一步強化我們的觀點，即 plozasiran 有潛力從根本上改變嚴重高三酸甘油酯血症的治療方式。」

這項數據於慕尼黑舉行的 2026 年歐洲心臟病學會大會上發表，顯示超過 90% 接受 plozasiran 治療的患者在第 12 個月時三酸甘油酯降至 500 mg/dL 以下，超過半數患者降至 150 mg/dL 以下。在預先指定的合併分析中，plozasiran 使所有急性胰臟炎事件相較安慰劑組減少 78%（相對風險 0.22；95% 信賴區間 0.07-0.67；p=0.008），絕對風險降低 4.1%，需治療人數為 24 人。

這些結果降低了 Arrowhead 關鍵管線資產的風險。該公司計劃於 2026 年底前，使用於 8 月 4 日購入的優先審查憑證，向美國食品藥物管理局提交補充新藥申請。該公司的 REDEMPLO（plozasiran）已獲美國、加拿大、中國、澳洲及歐盟核准用於家族性乳糜微粒血症候群。

在兩項研究中，共有 757 名患者被隨機分配接受每三個月皮下注射一次 25 mg plozasiran 或安慰劑。在基線三酸甘油酯達 880 mg/dL 以上的患者中，兩項試驗的中位數降幅均達 85%。Plozasiran 亦顯著降低 APOC3、殘餘膽固醇及非高密度脂蛋白膽固醇。

胰臟炎獲益隨風險增加而擴大。在基線三酸甘油酯達 500 mg/dL 以上且有急性胰臟炎病史的患者中，plozasiran 將事件發生率相較安慰劑組降低 91%（相對風險 0.09；95% 信賴區間 0.02-0.41；p=0.002），絕對風險降低 34%，需治療人數僅為 3 人。在風險最高的亞組——即三酸甘油酯高於 880 mg/dL 且曾有胰臟炎病史的患者——事件發生率下降 100%。

安全性在兩組之間大致相當。兩組中 73% 的患者出現治療相關不良事件，plozasiran 治療組的嚴重不良事件率為 8.3%，安慰劑組為 10%。最常見的不良事件為血糖控制惡化（14.3% 對 8.7%）及腹瀉（5.6% 對 3.2%）。Plozasiran 治療組中有三名患者發生致死性事件，均歸因於既有疾病，且經評估與治療無關。

此療效及安全性數據支持 Arrowhead 計劃尋求在更廣泛的 sHTG 患者群體中獲得核准——這是一個治療選擇有限的市場。H.C. Wainwright 於 8 月將 Arrowhead 的目標價從 115 美元上調至 120 美元，理由是 plozasiran 上市時間表的提前。投資人將密切關注預計於 2026 年底前提交的 FDA 申請，作為該股的下一個催化劑。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。