Biohaven 啟動首創 Graves 病藥物 BHV-1300 第三期臨床試驗

Biohaven Ltd. 已為 BHV-1300 的第三期試驗招募首位患者，該藥物為首創藥物，可降解導致 Graves 病的自體抗體。

「招募首位患者對 Graves 病群體而言是一個重要時刻，」Biohaven 執行醫學主任 Beth Emerson 表示。

這項隨機、雙盲、安慰劑對照研究將招募約 300 名成年人，主要終點是在不使用抗甲狀腺藥物的情況下，於 26 週時恢復正常甲狀腺功能。第一b期數據顯示，BHV-1300 可降低致病性 TSHR 自體抗體超過 80%，並使 Graves 甲狀腺功能亢進患者的游離 T4 和游離 T3 恢復正常，同時保留 IgG3、IgA、IgM 和 IgE。已有近 200 人在第一期試驗中接受該公司的 MoDE 和 TRAP 細胞外蛋白質降解劑治療，大多數不良事件屬輕微且可自行緩解。

超過 70 年來，尚無任何新療法獲得批准用於治療 Graves 病。該疾病影響全球約 1% 的人口，是甲狀腺功能亢進最常見的原因。根據 Biohaven 的數據，在接受抗甲狀腺藥物治療的患者中，93% 報告仍有持續症狀，72% 報告有五種或以上症狀。BHV-1300 針對導致疾病的 TSHR-IgG1 自體抗體，而非甲狀腺本身，這與現有抑制甲狀腺功能或破壞甲狀腺的治療方式截然不同。

BHV-1300 是一種小分子 IgG1、2、4 降解劑，利用人體的肝臟清除途徑選擇性消除致病抗體。與 FcRn 抑制劑不同，它保留可對抗細菌、病毒和寄生蟲的 IgG3，並且不會加速共同施用的生物製劑的清除。該藥物透過專為家庭使用設計的自動注射器給藥。

MoDE 平台是從耶魯大學獨家授權而來，該技術源自 Spiegel 實驗室。BHV-1300 是首個進入後期試驗階段的細胞外蛋白質降解劑，為精準免疫學開闢了一條全新治療途徑。TSHR 自體抗體亦會導致甲狀腺眼病和脛前黏液水腫，從而擴大了該藥物的潛在市場，不僅限於甲狀腺功能亢進。

Biohaven 股價今年已上漲 40%，公司市值約為 24 億美元。BofA Securities 週一將該股評級下調至「遜於大盤」，理由是對該公司癲癇藥物候選品的擔憂，而 Raymond James 則維持「強烈買入」評級，目標價為 50 美元。投資者將關注這項 300 名患者研究的數據，主要終點將在 26 週時讀取。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。