美國 FDA 於 8 月 19 日批准 Regeneron 的 Pasatru（garetosmab-grts），成為全球首款治療進行性骨化性纖維發育不良（FOP）的藥物，該超罕見遺傳疾病影響全球約 900 人。第三期 OPTIMA 試驗數據顯示，在 56 週時新發異位骨化病變減少 90% 至 94%。
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Regeneron 的 Pasatru 獲 FDA 批准，將 FOP 骨病變減少 90%
美國 FDA 於 8 月 19 日批准 Regeneron 的 Pasatru（garetosmab-grts），成為首款治療 FOP 的藥物，可將新骨病變減少 90% 至 94%。
「對於患有 FOP 的患者而言，每一次不規則的新骨形成，都是邁向失能及潛在喪失行動能力的一步，」范德堡大學教授兼 OPTIMA 試驗主要研究者 Kathryn Dahir 博士表示。「由於具備減少新骨病變及急性發作次數的能力，我們如今擁有一項能對患者產生正面影響的新療法。」
此次批准基於一項針對 63 名成年進行性骨化性纖維發育不良（FOP）患者的第三期 OPTIMA 試驗。FOP 是一種超罕見遺傳疾病，患者的肌肉、肌腱及韌帶會逐漸被異常骨骼取代。在第 56 週時，10 mg/kg 劑量使新發異位骨化（HO）病變減少 90%（2 例 vs. 安慰劑組 19 例），而 3 mg/kg 劑量則達成 94% 的減少幅度（1 例 vs. 19 例）。經臨床醫師評估的急性發作次數在高劑量組下降了 88%（9 次 vs. 安慰劑組 66 次），但低劑量組僅下降 15%（53 次 vs. 66 次）。接受 10 mg/kg 劑量的兩名患者、接受 3 mg/kg 的一名患者及安慰劑組的兩名患者出現嚴重的治療相關不良事件。常見不良反應包括膿瘍、痤瘡、毛髮增生、口腔潰瘍及流鼻血。
FOP 影響全球約 900 人，多數患者於 30 歲前需依賴輪椅，中位存活年齡為 56 歲。Pasatru 以每月一次靜脈注射給藥，起始劑量為 10 mg/kg，在適宜情況下可進行居家輸注。此藥物為全人源單株抗體，可阻斷 Activin A——一種 Regeneron 科學家認定對 HO 病變形成至關重要的蛋白質。Pasatru 先前已獲 FDA 授予快速審查資格及孤兒藥認定。
Regeneron 2026 年第二季營收達 43 億美元，年增 16.7%。公司計劃於今年稍後啟動 Pasatru 的小兒科試驗 OPTIMA 2。歐洲監管提交申請正由歐洲藥品管理局審查中，並計劃於日本及其他市場提交更多申請。
「此次批准對我們的社群具有里程碑意義，提供了一項至關重要的新療法，能對 FOP 患者的生活產生重大影響，」國際 FOP 協會執行主任 Michelle Davis 表示。
此次批准使 Regeneron 在一個服務不足的超罕見疾病市場中取得先行者地位。華爾街分析師——包括匯豐銀行、巴克萊及 Truist Securities——均已對該股發出買進評級，17 位分析師的目標價中位數為 769 美元。投資人將關注 OPTIMA 2 小兒科試驗的啟動及歐洲監管決定，作為下一波催化劑。
本文僅供參考用途，不構成投資建議。
[1] Pasatru™（garetosmab-grts）首款且唯一獲 FDA 批准、在患有進行性骨化性纖維發育不良（FOP）的成人安慰劑對照試驗中證明可減少新發異位骨化（HO）病變及經臨床醫師評估之急性發作的治療藥物[2] Regeneron 製藥宣布 FDA 批准 Pasatru 用於患有進行性骨化性纖維發育不良的成人 | Quiver Quantitative[3] Pasatru™（garetosmab-grts）首款且唯一獲 FDA 批准、在患有進行性骨化性纖維發育不良（FOP）的成人安慰劑對照試驗中證明可減少新發異位骨化（HO）病變及經臨床醫師評估之急性發作的治療藥物 | 馬尼拉時報[4] Regeneron 治療導致危險骨骼生長疾病之藥物獲 FDA 批准
