Önemli Çıkarımlar:
FDA, Sanofi'nin Tzield ilacına, yeni tanı konmuş evre 3 tip 1 diyabetli 8-17 yaş arası çocuklar için hızlandırılmış onay verdi. Bu, bu hasta grubu için onaylanan ilk hastalık modifiye edici tedavi oldu.
Breakthrough T1D CEO'su Aaron J. Kowalski yaptığı açıklamada, "Artık evre 3 tip 1 diyabetin otoimmün ve ilerleyici doğasını hedef alan yeni bir tedaviye sahibiz" dedi.
12 Haziran'da duyurulan karar, 328 çocuk ve ergenin 2'ye 1 oranında Tzield veya plasebo gruplarına randomize edildiği Faz 3 PROTECT çalışmasına dayanıyor. Hastalar, altı ay arayla 12 infüzyondan oluşan iki kür tedavi aldı. Tzield, dört saatlik karma öğün tolerans testi ile ölçülen ortalama C-peptid eğri altı alanındaki düşüşü plaseboya kıyasla 0,13 pmol/mL yavaşlattı. En yaygın yan etkiler arasında lenfopeni, kusma, döküntü ve baş ağrısı yer alırken, sitokin salınım sendromu gibi ciddi advers olaylar da rapor edildi.
Genişletilmiş endikasyon, Tzield'i semptomların ilk kez ortaya çıktığı evre 3'te tanı alan hastalara açıyor. Bu, daha önce uygun olan evre 2 hastalarından çok daha büyük bir popülasyonu kapsıyor. Breakthrough T1D verilerine göre, Amerika Birleşik Devletleri'nde her yıl yaklaşık 64.000 kişiye tip 1 diyabet teşhisi konuyor. Sanofi, ilacı 2023 yılında Provention Bio'yu 2,9 milyar dolara satın alarak portföyüne kattı.
Tzield ilk olarak Kasım 2022'de, evre 2 tip 1 diyabetli hastalarda evre 3 hastalığının başlangıcını geciktirmek üzere onaylanmıştı. FDA, Nisan 2024'te bu endikasyonu bir yaşından itibaren çocukları da kapsayacak şekilde genişletti. Cuma günkü hızlandırılmış onay, ilacın kullanımını tanı sonrası endojen insülin üretimini korumaya yönelik olarak genişletiyor.
Onay, FDA içinde ilacın risk-fayda profiline ilişkin görüş ayrılıklarının ardından geldi. STAT News'e göre, o dönemde İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'nin (CDER) vekil direktörü olan Tracy Beth Høeg'in, Tzield'in bu popülasyondaki faydalarının risklerine ağır basmadığını savunarak genişletmeye karşı çıktığı bildirildi. Sanofi, Mayıs ayında Høeg'in müdahalesinin ardından Tzield'i Komiserin Ulusal Öncelik Kuponu programından çekme talebinde bulunmuştu. Høeg aynı ay içinde işten çıkarıldı ve yerine vekaleten CDER Direktör Yardımcısı Michael Davis atandı.
Sanofi'nin klinik faydayı, halen kayıtları devam eden ve 2028 yılında sonuçlanması beklenen Faz 3 BETA-PRESERVE çalışmasıyla doğrulaması gerekiyor. Şirket, genişletilmiş endikasyon için güncellenmiş satış tahminlerini açıklamadı.
Endikasyon genişletmesi, Sanofi'ye önemli ölçüde daha büyük bir hedef hasta popülasyonuna erişim sağlıyor; zira tip 1 diyabet tanılarının çoğu, semptomların ortaya çıktığı evre 3'te konuyor. Yatırımcılar, BETA-PRESERVE doğrulama çalışmasına kaydı ve genişletilmiş endikasyon için olası fiyat güncellemelerini yakından izleyecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
