Scholar Rock 再獲 FDA 機會，定於 9 月 30 日裁定

Scholar Rock (NASDAQ: SRRK) 表示，其重新提交的 apitegromab 生物製品許可申請已獲美國食品藥品監督管理局 (FDA) 接受審查，目標決策日期定為 2026 年 9 月 30 日。

「我們現在比以往任何時候都更有準備，為 SMA 社區開啟下一階段的創新，」Scholar Rock 首席執行官 David Hallal 在公司第一季度財報電話會議上表示。

重新提交的申請中關鍵的更新是在原有的 Catalent 印第安納州工廠之外，增加了一個位於美國的第二生產基地。去年之前的申請被拒絕，完全是因為 Catalent 工廠的檢查問題。截至第一季度末，該公司擁有 4.8 億美元的現金及等價物，這得益於 1 億美元的債務提取和市價發行計劃帶來的 9800 萬美元收益。

若獲批准，apitegromab 將成為首個針對脊髓性肌萎縮症 (SMA) 的肌肉靶向療法。目前全球估計有 3.5 萬名患者已接受至少一種現有的 SMN 靶向療法。該公司還正在尋求歐洲的批准，預計將於 2026 年年中獲得監管意見。

通往批准兩條路徑

FDA 接受包含兩個獨立生產基地的 BLA 對 Scholar Rock 來說是一個重大的風險消除事件。2025 年 9 月的最初拒絕與藥物的療效或安全性無關，而是與第三方設施的「常規一般現場檢查」有關。

「這種方式彰顯了 FDA 和 Scholar Rock 對 SMA 社區未滿足需求的共同理解，以及儘快將 apitegromab 帶給美國兒童和成人的共同緊迫感，」Hallal 說道。

FDA 已經完成了對 Catalent 印第安納工廠的突擊重新檢查，預計將在 90 天內給出分類結論。與此同時，Scholar Rock 預計在 9 月 PDUFA 日期之前，第三季度即可從第二個工廠獲得充足的商業供應。

商業和管線更新

隨著監管路徑的明確，Scholar Rock 正在準備獲批後立即在美國進行商業推廣。首席商業官 Robert Keith Woods 指出，儘管接受了現有的 SMN 蛋白靶向療法，仍有近 95% 的 SMA 患者繼續經歷肌肉萎縮。Apitegromab 通過抑制肌肉生長抑制素（一種限制肌肉生長的蛋白質）發揮作用，旨在與這些現有療法聯合使用。

該公司還在推進其研發管線，包括針對患有 SMA 的嬰幼兒的 apitegromab 2 期研究，以及計劃針對面肩肱型肌營養不良症 (FSHD) 患者進行的 2 期研究。

本文僅供參考，不構成投資建議。