Önemli Çıkarımlar:
AbbVie'nin upadacitinib (RINVOQ) ilacı, Avrupa İlaç Ajansı'nın Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nden olumlu görüş alarak, non-segmental vitiligo hastalığına sahip yetişkinler ve ergenler için onay önerisi aldı; bu, kronik otoimmün hastalık için kullanılacak ilk sistemik ilaç olma özelliği taşıyor.
AbbVie Araştırma ve Geliştirmeden Sorumlu Başkan Yardımcısı ve Baş Bilim Sorumlusu Roopal Thakkar, "Vitiligo, yüksek damgalama ve sınırlı tedavi seçenekleri ile hastalar üzerinde önemli bir yük oluşturan otoimmün bir cilt hastalığıdır" dedi.
Tavsiye kararı, tek bir protokol altında, bağımsız randomizasyon ve veri toplama ile iki tekrarlı çalışmayı kapsayan Faz 3 Viti-Up programından elde edilen verilerle desteklenmektedir. Çalışmalar, dünya çapında 90 merkezde non-segmental vitiligo hastası 614 katılımcıyı randomize etti. Günde bir kez 15 miligram upadacitinib alan hastalar, 48. haftada her iki ortak birincil sonlanım noktasını da karşıladı: Total Vitiligo Alan Skorlama İndeksi ile ölçülen en az yüzde 50 toplam vücut yeniden pigmentasyonu ve en az yüzde 75 yüz yeniden pigmentasyonu. 24. haftada yüz yeniden pigmentasyonu da dahil olmak üzere anahtar ikincil sonlanım noktalarına da ulaşıldı. Güvenlilik profili, onaylı endikasyonlarla tutarlıydı ve yeni bir sinyal tespit edilmedi.
Hastaların yaklaşık yüzde 84'ünü etkileyen en yaygın vitiligo türü olan non-segmental vitiligo, yüz, eller ve ayaklar dahil olmak üzere simetrik depigmente lekelerle karakterizedir. Hastalık, melanositlerin otoimmün yıkımıyla tetiklenir ve önemli psikososyal yük taşır; ancak şu anda tedavisi için özel olarak onaylanmış hiçbir sistemik ilaç bulunmamaktadır. Mevcut tedavi, hastalığın stabilizasyonu, yeniden pigmentasyon ve yeniden pigmentasyonun korunması olmak üzere üç hedefe odaklanmaktadır.
Avrupa Komisyonu'nun önümüzdeki aylarda ilacı onaylaması halinde, upadacitinib vitiligo için özel olarak endike olan ilk sistemik tedavi haline gelecek ve önemli bir karşılanmamış tıbbi ihtiyacı giderecektir. İlaç, halihazırda Avrupa Birliği'nde atopik dermatit, romatoid artrit, psoriatik artrit, aksiyel spondiloartrit, ülseratif kolit, Crohn hastalığı ve dev hücreli arterit için onaylıdır. AbbVie ayrıca, Gıda ve İlaç İdaresi'nin aynı Faz 3 verilerine dayanarak aynı endikasyonu incelediği ABD'de de onay başvurusu sürecini yürütmektedir.
Olumlu görüş, halihazırda 175'ten fazla ülkede 19 immün aracılı hastalıkta 1 milyondan fazla hastayı tedavi eden AbbVie'nin immünoloji portföyünü güçlendirmektedir. Vitiligo, küresel nüfusun tahminen yüzde 1 ila 2'sini etkilemekte olup, onaylanması halinde önemli bir ticari fırsatı temsil etmektedir. Yatırımcılar, önümüzdeki birkaç ay içinde açıklanması beklenen nihai Avrupa Komisyonu kararını ve FDA'nın vitiligoda upadacitinibe ilişkin düzenleyici kararını yakından takip edecektir.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
