Biohaven, Graves hastalığında çığır açan ilaç BHV-1300 için Faz 3 çalışmasına başladı

Biohaven Ltd., Graves hastalığına neden olan otoantikoru parçalayan ilk-in-sınıf bir ilaç olan BHV-1300'ün Faz 3 çalışmasına ilk hastayı kaydetti.

"İlk hastanın kaydedilmesi Graves hastalığı topluluğu için önemli bir an," dedi Biohaven Medikal Direktörü Beth Emerson.

Randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışma yaklaşık 300 yetişkini kapsayacak olup, birincil sonlanım noktası 26. haftada anti-tiroid ilaçları olmaksızın normal tiroid fonksiyonunun geri kazanılmasıdır. Faz 1b verileri, BHV-1300'ün patojenik TSHR otoantikorlarını %80'den fazla azalttığını ve Graves hipertiroidizmi olan hastalarda serbest T4 ile serbest T3'ü normalize ettiğini, IgG3, IgA, IgM ve IgE'yi koruduğunu gösterdi. Yaklaşık 200 kişi, Faz 1 testlerinde şirketin MoDE ve TRAP hücre dışı protein yıkıcılarını almış olup, advers olayların çoğu hafif ve kendiliğinden düzelmiştir.

Graves hastalığı için 70 yılı aşkın süredir yeni bir tedavi onaylanmamıştır. Bu durum, küresel nüfusun yaklaşık %1'ini etkilemekte olup hipertiroidizmin en yaygın nedenidir. Biohaven'a göre, anti-tiroid ilaçları kullanan hastaların %93'ü devam eden semptomlar bildirirken, %72'si beş veya daha fazla semptom bildirmektedir. BHV-1300, hastalığın kökenindeki TSHR-IgG1 otoantikorunu hedef almakta olup, mevcut tiroid fonksiyonunu baskılayan veya bezi tahrip eden tedavilerden farklı olarak tiroid bezinin kendisini değil, doğrudan antikoru hedef almaktadır.

BHV-1300, vücudun hepatik klirens yollarını kullanarak hastalığa neden olan antikorları seçici bir şekilde ortadan kaldıran küçük moleküllü bir IgG1,2,4 yıkıcıdır. FcRn inhibitörlerinin aksine, bakterilere, virüslere ve parazitlere karşı koruma sağlayan IgG3'ü korur ve birlikte uygulanan biyolojik tedavilerin klirensini hızlandırmaz. İlaç, evde kullanım için tasarlanmış kendi kendine uygulanan bir otoenjektör aracılığıyla verilmektedir.

MoDE platformu, teknolojinin Spiegel Laboratuvarı'nda geliştirildiği Yale Üniversitesi'nden münhasır lisans alınmıştır. BHV-1300, geç aşama bir çalışmaya ulaşan ilk hücre dışı protein yıkıcı olup, hassas immünolojide yeni bir terapötik yaklaşımın kapısını aralamaktadır. TSHR otoantikoru ayrıca tiroid göz hastalığı ve pretibial miksödemi de tetiklemekte olup, potansiyel pazarı hipertiroidizmin ötesine genişletmektedir.

Biohaven hisseleri bu yıl %40 değer kazanarak şirketin piyasa değerini yaklaşık 2,4 milyar dolara taşıdı. BofA Securities, pazartesi günü hisseyi, şirketin epilepsi ilacı adayına ilişkin endişeleri gerekçe göstererek Underperform'a düşürürken, Raymond James 50 dolar hedef fiyatla Güçlü Al notunu korudu. Yatırımcılar, birincil sonlanım noktasının 26. haftada okunacağı 300 hastalı çalışmadan gelecek verileri izleyecek.

Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.