Key Takeaways:
BioMarin Pharmaceutical Inc.'in (BMRN) nadir bir genetik kemik hastalığı için geliştirdiği deneysel ilaç, kritik bir klinik deneyde klinik fayda gösteremedi; bu durum programın geleceği hakkında şüphe uyandırdı ve hisselerinin yüzde 2,7 oranında düşmesine neden oldu. BMN 401, temel bir kan biyobelirtecini önemli ölçüde artırarak iki birincil hedeften birini karşılamış olsa da, ENPP1 eksikliği olan çocuklarda raşitizm şiddetini iyileştiremedi.
BioMarin'in araştırma ve geliştirmeden sorumlu başkanı Greg Friberg yaptığı açıklamada, "BMN 401 ile gözlemlenen plazma PPi seviyelerindeki önemli artışların, ENPP1 eksikliği olan çocuklar için anlamlı klinik iyileşmelere dönüşmemesi nedeniyle hayal kırıklığı yaşıyoruz. Uygun sonraki adımları belirlemek için bu verileri aktif olarak değerlendiriyoruz," dedi.
Yaşları 1 ile 12 arasında değişen 27 çocuğun katıldığı Faz 3 ENERGY 3 çalışması, BMN 401 tedavisinin plazma inorganik pirofosfat (PPi) seviyelerinde istatistiksel olarak anlamlı bir artış sağladığını gösterdi. Ancak çalışma, raşitizm iyileşmesinin temel bir ölçüsü olan Radyografik Küresel Değişim İzlenimi (RGI-C) skoru şeklindeki diğer ortak birincil sonlanım noktasını karşılayamadı. Raşitizm Şiddet Skoru veya büyüme gibi ikincil hedeflerde hiçbir olumlu eğilim görülmedi.
Bu başarısızlık, 10 milyar dolarlık şirketin temel odak noktası olan nadir hastalık boru hattı için bir gerileme niteliğinde. ENPP1 eksikliği, bebeklerde yüksek ölüm oranına sahip yıkıcı bir durumdur ve karşılanmamış önemli bir ihtiyacı temsil eder. Yatırımcılar şimdi, hisseleri yılbaşından bu yana yaklaşık yüzde 13 değer kaybeden BioMarin'in BMN 401 programından vazgeçip geçmeyeceğini veya maliyetli bir başka deneme yapıp yapmayacağını izleyecek.
Deri altı enzim replasman tedavisi olan BMN 401, düşük PPi seviyelerine yol açan ENPP1 enzim eksikliğini gidermek üzere tasarlanmıştı. Bu eksiklik kemiklerde, kan damarlarında ve yumuşak dokularda ilerleyici hasara neden olur. Deney sonuçları BioMarin için zorlu bir durum yaratıyor: İlaç, düzeltmek üzere tasarlandığı altta yatan biyobelirteci başarıyla hedefledi, ancak bu biyokimyasal değişikliğin çocuklardaki hastalığın klinik semptomları üzerinde belirgin bir etkisi olmadı.
ENPP1 eksikliği, bebeklerde hastaların yaklaşık yarısının altı ay içinde öldüğü Tip 1 bebeklik dönemi yaygın arter kalsifikasyonu (GACI) olarak kendini gösterir. Çocuklarda ise tipik olarak otozomal resesif hipofosfatemik raşitizm tip 2 (ARHR2) olarak bilinen bir raşitizm türüne neden olarak kemiklerde yumuşamaya, ağrıya ve hareket güçlüğüne yol açar.
BioMarin, program için nakit rezervini henüz açıklamadı. Şirket, ENERGY 3 çalışmasının ayrıntılı sonuçlarını yaklaşan bir tıp toplantısında sunacağını belirtti. BMN 401'e yatırım yapmaya devam edip etmeme kararı yakından takip edilecek. ENPP1 eksikliği pazarı küçük olsa da, başarılı nadir hastalık ilaçları yüksek fiyatlar talep edebilir ve önemli gelir itici güçleri haline gelebilir. Ancak karışık deney sonuçları, düzenleyici onay ve ticari uygulanabilirlik çıtasını önemli ölçüde yükseltiyor.
Piyasa tepkisi BioMarin'e özgüydü; hisse senedindeki %2,7'lik düşüş, BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) ve Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS) gibi biyoteknoloji emsallerinin daha mütevazı hareketleri karşısında dikkat çekti.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
