Key Takeaways:
Enterprise Therapeutics Ltd., amiral gemisi kistik fibrozis adayı ETD001'in, Faz 2 çalışmasında plaseboya kıyasla akciğer fonksiyonunda istatistiksel olarak anlamlı 3,4 yüzdelik puanlık bir iyileşme sağladığını duyurdu. Bu, birçok büyük ilaç üreticisinin başarısız olduğu bir tedavi alanında kritik bir zafer niteliği taşıyor.
Ana şirket IP Group PLC'nin (LSE:IPO) CEO'su Greg Smith yaptığı açıklamada, "Sonuçlar son derece cesaret verici bir klinik dönüm noktası ve Enterprise'ın yaklaşımının güçlü bir onayıdır" diyerek, karşılanmamış ihtiyacı yüksek bir popülasyondaki anlamlı iyileşmeye dikkat çekti.
Deneye, toplam kistik fibrozis (KF) popülasyonunun yaklaşık yüzde 10'unu temsil eden ve CFTR modülatör tedavileri için uygun olmayan veya bu tedavileri almayan 57 KF hastası dahil edildi. 28 gün boyunca günde iki kez 4,5 mg'lık inhale dozun ardından hastalar, akciğer fonksiyonunun standart bir ölçümü olan birinci saniyedeki zorlu ekspiratuar hacim (ppFEV1) yüzdesinde 3,4 puanlık bir artış gösterdi. Sonuç, 0,0053'lük p değeri ile klinik olarak ilgili ve istatistiksel olarak anlamlı bulundu.
Olumlu veriler, etkili tedavilerden yoksun olan ve Vertex Pharmaceuticals'ın Alyftrek'i gibi CFTR modülatörlerini alabilenlere göre daha kötü sonuçlar yaşayan %10'luk KF hastası için potansiyel bir atılım sağlıyor. 3,4 puanlık artış modülatörlerde görülen çift haneli iyileşmelerin altında olsa da, alternatifi olmayan bir hasta grubuna hitap ediyor. Epitel sodyum kanalı (ENaC) yıllardır bir hedef olmuştur; ancak Vertex, Boehringer Ingelheim, AstraZeneca ve Novartis dahil olmak üzere büyük ilaç şirketleri, dozaj ve ilaç teslimatı sorunlarını gerekçe göstererek orta aşama denemelerde klinik fayda gösteremedikten sonra ENaC inhibitörü programlarını sonlandırmışlardı.
Enterprise Therapeutics, ETD001'in hava yollarında uzun süreli tutulum için tasarlanması sayesinde başarılı olabileceğine inanıyor. Şirket, tek bir düşük dozun koyun hava yollarında en az 16 saat boyunca mukus temizliğini artırdığını bildirdi; bu uzun etki süresi terapötik başarı için kilit önemde görülüyor. İlacın ayrıca güvenli ve iyi tolere edildiği bulundu.
Faz 2 verilerinin keşifsel bir analizi, katılımcıların ETD001 alırken plaseboya kıyasla akciğer fonksiyonunda iyileşme görme olasılığının üç kat daha fazla olduğunu gösterdi.
Olumlu sonuçlar, erken aşama bilim ve teknoloji şirketlerine yatırım yapan IP Group için varlığın riskini azaltıyor. Başarı, bu alana girmek isteyen daha büyük ilaç firmalarından ortaklık veya satın alma ilgisini çekebilir.
Enterprise, ETD001'i daha uzun süreli Faz 2b doz belirleme çalışmalarına ilerletmeyi ve CFTR modülatörleri ile kombinasyon halindeki etkisini değerlendirmeyi planlıyor. Şirket ayrıca ilacın, bir başka muko-obstrüktif akciğer hastalığı olan KF dışı bronşektazideki potansiyelini keşfetmeyi amaçlıyor. Deneyin tüm sonuçları Haziran ayında Lizbon'da düzenlenecek Avrupa Kistik Fibrozis Derneği konferansında sunulacak.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
