FDA, Viridian Therapeutics'in Lumvoa (veligrotug-vvze) adlı ilacını tiroid göz hastalığı için onayladı; bu, durumun hem aktif hem de kronik formları için onaylanan ilk tedavi olup, iki faz 3 denemesiyle desteklenmektedir.
Geri
FDA, Viridian Therapeutics'in Lumvoa'sını Tiroid Göz Hastalığı için 2 Faz 3 Denemede Onayladı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Viridian Therapeutics Inc.'in Lumvoa (veligrotug-vvze) adlı ilacını tiroid göz hastalığı (TED) için onayladı. Bu, nadir görülen otoimmün rahatsızlığın hem aktif hem de kronik formları için temizlenen ilk tedavi oldu.
"Lumvoa'nın onayıyla, tiroid göz hastalığı ile yaşayan insanlar için anlamlı bir tedavi seçeneği sunma yolunda önemli bir adım atıyoruz," diyen Viridian'ın Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Steve Mahoney, "Ticari ve tıbbi işler ekiplerimiz bu ana uzun süredir hazırlanıyordu." ifadelerini kullandı.
Onay, sırasıyla aktif ve kronik TED hastalarını kaydeden THRIVE ve THRIVE-2 faz 3 denemeleriyle desteklendi. Her iki çalışma da 15. haftada birincil ve tüm ikincil hedef noktalarına ulaştı. Lumvoa, üç hafta kadar kısa bir sürede proptozis (gözlerin öne fırlaması) azalması gösterdi ve hem aktif hem de kronik hastalıkta diplopi (çift görme) yanıtı ve tam düzelme üzerinde istatistiksel olarak anlamlı bir etki sergileyen ilk onaylı TED tedavisi oldu. Lumvoa, TED'in karakteristik özelliği olan iltihaplanma ve doku yeniden şekillenmesinde rol oynayan insülin benzeri büyüme faktörü-1 reseptörü (IGF-1R)'nün tam bir antagonistidir. Hastalara 12 hafta boyunca her üç haftada bir uygulanmak üzere 500 miligramlık beş intravenöz infüzyon verildi. Hastaların yüzde 5 veya daha fazlasında görülen en yaygın advers reaksiyonlar arasında kas spazmları, baş ağrısı, işitme bozukluğu, hiperglisemi ve yorgunluk yer aldı. İnfüzyon reaksiyonları hastaların yaklaşık yüzde 9'unda rapor edilirken, hiperglisemi yüzde 12'sinde görüldü; bunların yarısında önceden var olan diyabet veya bozulmuş glukoz toleransı mevcuttu. Lumvoa ayrıca inflamatuar bağırsak hastalığının ve kalıcı olabilen işitme kaybının şiddetlenmesine neden olabilir.
Bu karar, Amgen Inc.'in Tepezza'sının onaylanan tek tedavi olduğu bir pazarda hastalara yeni bir seçenek sunuyor. TED, yılda 100.000 kişi başına yaklaşık 15 ila 20 kişiyi etkileyerek göz çevresinde iltihaplanma ve doku yeniden şekillenmesine neden oluyor; bu da proptozis, diplopi, ağrı ve görme bozukluğuna yol açabiliyor. TED Topluluk Örgütü'nün kurucusu ve İcra Kurulu Başkanı Christine Gustafson, "TED fiziksel olarak acı verici ve duygusal olarak yorucu olabilir ve hastalar hastalığı günlük yaşamlarını oldukça sekteye uğratan bir durum olarak deneyimliyor," dedi.
Viridian, Lumvoa'yı hemen piyasaya sürmeyi planlıyor ve uygun hastalar için sigorta yönlendirmesi ve mali yardım sunan ViridianCares adlı bir hasta destek programı oluşturdu. Şirket ayrıca, 2027'nin ilk çeyreğinde bir biyolojik lisans başvurusu yapılması beklenen subkutan (deri altı) bir tedavi olan elegrobart'ı da geliştiriyor. FDA, Lumvoa'ya TED'deki karşılanmamış ihtiyacı yansıtan Çığır Açan Terapi Tanımı (Breakthrough Therapy Designation) ve Öncelikli İnceleme (Priority Review) statüsü verdi. Viridian'ın merkezi Waltham, Massachusetts'te bulunuyor.
Onay, Viridian'ın ilk ticari ürünü ve klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketinden gelir getiren bir şirkete geçişi anlamına geliyor. Yatırımcılar, ilk ticari benimsenme yorumları ve elegrobart zaman çizelgesine ilişkin güncellemeler için şirketin 29 Haziran'daki konferans görüşmesini izleyecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımamaktadır.
[1] Viridian Therapeutics, Lumvoa™ (veligrotug-vvze)'nın Tiroid Göz Hastalığı Tedavisi için ABD FDA Onayı ve Piyasaya Sürülüşünü Duyurdu[2] ABD FDA, Viridian'ın tiroid göz hastalığı ilacına yeşil ışık yaktı[3] ABD FDA, Viridian'ın göz hastalığı ilacına yeşil ışık yaktı[4] Viridian Therapeutics, Lumvoa™ (veligrotug-vvze)'nın Tiroid Göz Hastalığı Tedavisi için ABD FDA Onayı ve Piyasaya Sürülüşünü Duyurdu - Business Wire
