Önemli Çıkarımlar:
Galectin Therapeutics, MASH sirozunda belapektin için Faz 3 çalışma tasarımı konusunda FDA ile anlaşmaya vararak, onaylanmış tedavisi bulunmayan bir popülasyonda tam onay yolunu açtı.
Galectin Therapeutics Inc., MASH sirozu ve portal hipertansiyonu olan hastalarda belapektin için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile Faz 3 programı konusunda uyum sağladı. Bu popülasyon, hayatı tehdit eden dekompansasyon olayları açısından en yüksek riski taşıyor.
Galectin Therapeutics'in CEO'su Joel Lewis yaptığı açıklamada, "Çalışma tasarımı, birincil sonlanım noktası ve düzenleyici çerçeve üzerinde sağlanan uyum, programa yenilenen güvenle ilerlerken önemli bir netlik sağlıyor" dedi.
Randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışma, karbonhidrat bazlı bir galektin-3 inhibitörü olan belapektinin tek bir 2 mg dozunu değerlendirecek ve birincil sonlanım noktası olarak bileşik bir karaciğer sonucu kullanılacak. Sonlanım noktası, portal hipertansiyonun klinik olarak anlamlı bir belirteci olan 5 mm'den büyük büyük özofagus varislerinin önlenmesini içeriyor. FDA, Galectin'in endoskopik değerlendirme için önerdiği kör merkezi inceleme sürecini kabul etti; bu, şirketin global Faz 2b/3 NAVIGATE çalışmasında geliştirdiği ve doğruladığı bir metodoloji. Şirket, Faz 3 çalışmasının boyut olarak NAVIGATE ile karşılaştırılabilir olmasını bekliyor.
Histolojik sonlanım noktalarına dayalı hızlandırılmış onay için uygun olan erken evre MASH popülasyonlarının aksine, siroz popülasyonu geleneksel bir onay yolu gerektiriyor. FDA, tek bir yeterli ve iyi kontrollü çalışmanın pazarlama onayını destekleyebileceğini doğrulayarak Galectin'e geniş bir endikasyon için tanımlanmış bir yol sağladı. Şirket, nihai Faz 3 protokolünü 2026'nın üçüncü çeyreğinde sunmayı planlıyor ve aktif olarak stratejik ortaklık fırsatları arıyor.
Belapektin, inflamatuar, fibrotik ve malign hastalık süreçlerini yönlendiren bir protein olan galektin-3'ü hedef alıyor. MASH sirozunda ilaç, hastaları diğer klinik çalışmaların çoğundan hariç tutan bir durum olan dekompanse karaciğer hastalığına ilerlemeyi önlemeyi amaçlıyor. Şirkete göre FDA, Tip C toplantısı sırasında bu popülasyondaki önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyacı kabul etti.
Galectin'in baş tıbbi sorumlusu Khurram Jamil, ajansın merkezi endoskopi inceleme sürecini kabul etmesinin, şirketin NAVIGATE'te öncülük ettiği metodolojinin bilimsel titizliğini doğruladığını söyledi. Özofagus varislerinin standartlaştırılmış, kör değerlendirmesinin, global çalışmalarda güvenilir sonlanım noktası değerlendirmesi sağlamak için kritik olduğunu belirtti.
MASH sirozu için rekabet ortamı oldukça sınırlı kalmaya devam ediyor. Madrigal Pharmaceuticals'ın Rezdiffra (resmetirom) ilacı, 2024 yılında orta-ileri fibrozisli sirotik olmayan MASH için FDA onayı aldı, ancak siroz ve portal hipertansiyonu olan hastalar için özel olarak onaylanmış bir tedavi bulunmuyor. Galectin'in belapektini başarılı olursa bu boşluğu doldurması bekleniyor.
Galectin, kuruluşundan bu yana faaliyet zararları yaşamaktadır ve mevcut nakit akışını açıklamamıştır. Şirketin öncü geliştirme programı MASH sirozunda olup, ileri baş ve boyun kanserleri için kombinasyon immünoterapisinde ek programları bulunmaktadır. Bu programların ilerlemesi uygun bir ortak bulunmasına bağlıdır.
MASH sirozu ve portal hipertansiyonu olan hastaları kaydeden NAVIGATE çalışması, tek doz yaklaşımını destekleyen etkinlik verilerini sağlamıştır. Şirket, 2 mg dozun önceki klinik çalışmalarda güçlü etkinlik gösterdiğini ve planlanan ruhsatlandırma çalışmasının temelini oluşturduğunu belirtti.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımamaktadır.
