Ionis Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: IONS) ve ortağı Biogen Inc., Alzheimer ilaçları diranersen'in, randomize bir Faz 2 çalışmasında hem beyin patolojisinde azalma hem de bilişsel fayda gösteren ilk tau hedefli tedavi olduğunu duyurdu; bu haber Ionis hisselerini yüzde 8'den fazla yükseltti.
Biogen Başkan Yardımcısı ve Geliştirme Bölümü Başkanı Priya Singhal, "Bu Faz 2 verilerinden heyecan duyuyoruz, bu veriler bize diranersen'i tescil geliştirme aşamasına taşıma konusunda güven veriyor" dedi. "Randomize bir erken evre Alzheimer hastalığı çalışmasında, tau odaklı bir ajandan elde edilen eşi benzeri görülmemiş ve ikna edici bir etkinlik ve biyobelirteç sonuçları birleşimi gördüğümüze inanıyoruz."
Erken evre Alzheimer hastası 416 katılımcının yer aldığı Faz 2 CELIA çalışmasının ön sonuçları, diranersen'in hem beyin omurilik sıvısı tau düzeylerinde hem de PET taramalarıyla ölçülen tau patolojisinde güçlü azalmalar sağladığını gösterdi. Çalışma, 78. Haftada Klinik Demans Derecelendirme Ölçeği-Kutu Toplamı (CDR-SB) üzerindeki doz tepkisini değerlendiren birincil sonlanım noktasını karşılamasa da, önceden belirlenmiş analizler, özellikle her 24 haftada bir 60 mg'lık en düşük dozu alan hastalarda klinik gerilemenin yavaşladığını gösterdi.
Sonuçlar, büyük başarısızlıklarla dolu bir alan olan Alzheimer araştırmaları için önemli bir anı işaret ediyor. Beyinde toksik yumaklar oluşturan tau proteinini hedeflemek, ilaç geliştiricileri için uzun süredir bir hedefti. Başarılı bir tedavi, milyarlarca dolarlık bir pazarın kapısını açabilir ve milyonlarca insana umut sunarak Ionis ve Biogen'i tau tabanlı tedavi yarışında Eli Lilly gibi rakiplerinin önüne geçirebilir.
Alzheimer'a Yeni Bir Yaklaşım
diranersen, Ionis tarafından öncülüğü yapılan bir teknoloji olan antisens oligonükleotid (ASO) tedavisidir. Tau proteini üretimini kaynağında azaltmak için tasarlanmıştır. Alzheimer hastalığında, anormal tau birikir ve nörodejenerasyona ve bilişsel gerilemeye katkıda bulunan hücre içi yumaklar oluşturur. Hücre dışı tau'yu temizlemeye odaklanan birçok deneysel yaklaşımın aksine diranersen, proteinin üretilmesini durdurmayı amaçlar.
diranersen'in güvenlik ve tolerabilite profili, genel olarak Faz 1b çalışmasından elde edilen bilinen profiliyle uyumluydu. Yan etki insidansı doz grupları arasında karşılaştırılabilir düzeydeydi, ancak incelenen en yüksek dozda daha yüksek oranda ciddi yan etki insidansı gözlemlendi.
Haberlerin Arkasındaki Rakamlar
Açıklamanın ardından Ionis hisseleri önemli bir artış gösterdi. 1 yıllık toplam hissedar getirisi yüzde 138,04 olan hisse senedi, analistlerin boğa anlatısının odağında yer alıyor. Simply Wall St verilerine göre, 96,73 dolarlık konsensüs fiyat hedefi, son kapanış fiyatı olan 77,60 dolardan yüzde 19,8'lik bir yukarı yönlü potansiyel barındırıyor. Ancak, 12,1x olan fiyat-satış oranı, 9,7x olan ABD Biyoteknoloji endüstrisi ortalamasına göre yüksek seviyede.
Ionis'in portföyünde şu anda nörolojik hastalıklar için klinik geliştirme aşamasında olan 13 ilaç bulunuyor ve bunların altısı tamamen şirkete ait. Şirketin mali sağlığı da yatırımcılar için kilit bir faktör; biyoteknoloji ilaç geliştirme süreci sermaye yoğundur ve güçlü bir nakit pozisyonu, geç aşama denemeleri finanse etmek için çok önemlidir.
Sırada Ne Var?
2019 yılında diranersen'i Ionis'ten lisanslayan Biogen, tedaviyi kritik bir Faz 3 denemesine taşımak için sonraki adımlar konusunda düzenleyici kurumlarla görüşecek. Devam eden uzun süreli bir genişletme çalışması, diranersen'in erken evre Alzheimer hastalarındaki uzun vadeli güvenliğini, tolerabilitesini ve dayanıklılığını değerlendirmeye devam edecek. Başarılı veriler, Ionis'in ASO platformu için büyük bir risk azaltma olayı sağlıyor ve nöroloji portföyünü güçlendiriyor.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
