Önemli Çıkarımlar:
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Ionis Pharmaceuticals Inc.'in Tryngolza (olezarsen) ilacını, şiddetli hipertrigliseridemili yetişkinlerde hem trigliseritleri hem de akut pankreatit riskini azalttığı gösterilen ilk tedavi olarak onayladığını Çarşamba günü açıkladı.
FDA'nın Kardiyoloji ve Nefroloji Bölümü direktörü Dr. Norman Stockbridge, "Tryngolza, akut pankreatit risklerini azaltmak için sınırlı seçeneklere sahip olan şiddetli hipertrigliseridemi hastaları için anlamlı bir ilerlemeyi temsil ediyor" dedi.
Onay, toplam 1.061 hastanın katıldığı iki Faz 3 çalışmasına (CORE-TIMI 72a ve CORE2-TIMI 72b) dayanıyor. Altıncı ayda, 50 miligram doz alan hastalarda plaseboya göre düzeltilmiş trigliserit azalması CORE'da %62,9, CORE2'de ise %49,2 yüzde puanı olarak gerçekleşti; 80 mg doz ise sırasıyla %72,2 ve %54,5 oranında azalma sağladı (tüm karşılaştırmalar için P<.001). Tryngolza ile akut pankreatit olayları plaseboya kıyasla %85 daha düşük gerçekleşti (hız oranı, 0,15; %95 güven aralığı, 0,05 ila 0,40; P<.001).
Şiddetli hipertrigliseridemi, açlık trigliserit seviyelerinin desilitre başına en az 500 miligram olması (normal eşik olan 150 mg/dL'nin üç katından fazla) olarak tanımlanıyor. FDA'ya göre standart bakım, yaşam tarzı değişikliklerini ve daha eski ilaçları içeriyordu ancak bu ilaçların hiçbiri çalışmalarında akut pankreatit riskinde istatistiksel olarak anlamlı bir azalma göstermemişti. Tryngolza, 50 mg veya 80 mg dozunda ayda bir kez otomatik enjektör ile kendi kendine uygulanıyor. En yaygın yan etkiler enjeksiyon bölgesi reaksiyonları ve yükselmiş karaciğer enzimleri oldu; 80 mg doz ayrıca daha yüksek trombositopeni oranıyla da ilişkilendirildi.
Onay, Ionis'i sHTG'de akut pankreatit risk azaltımı için etiket endikasyonuna sahip ilk şirket konumuna getiriyor ve bu pazarda karşılaştırılabilir veri sunan doğrudan bir rakip bulunmuyor. Piyasa değeri yaklaşık 12,75 milyar dolar olan şirket, daha önce Aralık 2024'te Tryngolza için ailesel şilomikronemi sendromu adı verilen nadir bir genetik şiddetli hipertrigliseridemi formu için FDA onayı almıştı. Yatırımcılar, ilk reçete verilerini ve potansiyel olarak daha geniş kardiyovasküler sonuçlara yönelik etiket genişlemesini izleyecek; bu durum, trigliserit seviyeleri 500 mg/dL'nin üzerinde olan tahmini 4 milyon Amerikalının ötesinde, hedeflenebilir hasta popülasyonunu önemli ölçüde genişletebilir.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
