Öne Çıkanlar:
Öne Çıkanlar:
Novartis AG Perşembe günü yaptığı açıklamada, deneysel tedavisi delpacibart braxlosiran'ın (del-brax), FORTITUDE Faz I/II çalışmasının biyobelirteç kohortunda birincil ve temel ikincil hedefleri karşıladığını, fasyoskapulohumeral musküler distrofi (FSHD) hastalarında KHDC1L ve kreatin kinaz seviyelerini düşürdüğünü bildirdi.
"FORTITUDE biyobelirteç kohort verileri, del-brax ile daha önceki doz yükseltme kohortlarında görülen hedefe bağlanma ve aşağı yönde kas korumasını önemli ölçüde tekrarlıyor," diyen Novartis Nörobilim ve Gen Terapisi Geliştirme Küresel Başkanı Nazem Atassi, "Bu sonuçlar, Faz III çalışmamızda uygulanan doz rejimini doğrulamakta ve del-brax'ın FSHD'li kişiler için önemli bir etki yaratma potansiyeline dair daha fazla kanıt sunmaktadır," ifadelerini kullandı.
Biyobelirteç kohortu olan Kohort C, 16 ila 70 yaşları arasındaki 51 hastada altı haftada bir kilogram başına 2 miligram del-brax'ı 12 ay boyunca plasebo ile karşılaştırdı. Birincil hedef, DUX4 tarafından düzenlenen dolaşımdaki bir biyobelirteç olan KHDC1L'nin plazma konsantrasyonundaki değişimi ölçerken, temel ikincil hedef kas hasarının bir belirteci olan kreatin kinazı izledi. Güvenlik profili, 2 mg/kg ve 4 mg/kg dozlarını test eden ilk iki doz yükseltme kohortunun daha önceki sonuçlarıyla tutarlıydı.
FSHD, en yaygın musküler distrofi türlerinden biri olup yalnızca ABD ve Avrupa Birliği'nde tahmini 45.000 ila 87.000 kişiyi etkilemektedir. DUX4 geninin anormal ekspresyonundan kaynaklanan hastalık, tipik olarak gençlik veya erken yetişkinlik yıllarında ortaya çıkmakta ve ilerleyici kas güçsüzlüğü, ağrı ve sakatlığa yol açarken, hastaların yaklaşık yüzde 20'si tekerlekli sandalyeye bağımlı hale gelmektedir. Halihazırda onaylanmış herhangi bir tedavi bulunmamaktadır.
Del-brax, monoklonal antikor doku özgüllüğünü oligonükleotit hassasiyetiyle birleştirerek kas hücrelerinde DUX4 ekspresyonunu baskılayan siRNA'yı iletmektedir. Tedavi, FDA'dan Yetim İlaç ve Hızlı İnceleme statülerinin yanı sıra EMA'dan Yetim İlaç statüsü almıştır. Novartis, ilacı Şubat 2026'da Avidity Biosciences'i satın alması yoluyla elde etmiş olup, bu anlaşma aynı zamanda miyotonik distrofi tip 1 için Faz III'te olan delpacibart-etedesiran (del-desiran) ve Duchenne musküler distrofisi için Faz II'de olan delpacibart-zotadirsen'i (del-zota) da portföye katmıştır.
Faz III FORTITUDE-3 çalışması (NCT07038200), 16 ila 70 yaşları arasındaki 200 FSHD hastasını kaydetmektedir. Birincil hedef, ABD'de kantitatif kas testi ve Avrupa'da 10 metre yürüme veya koşma testi olup, ikincil hedefler ek fonksiyonel ölçümler ve hasta tarafından bildirilen sonuçları içermektedir. Novartis, Faz I/II verileri hakkında küresel düzenleyici otoritelerle görüşmeler yapmayı planlamaktadır.
Olumlu sonuç, del-brax'ı klinik çalışmalarda FSHD için hastalık modifiye edici potansiyel gösteren tek araştırma ajanı konumuna getirmektedir. Devam eden Faz III çalışmasının başarısı ve ardından gelecek düzenleyici onay, Novartis'e, şirketin spinal müsküler atrofi franchise'ı aracılığıyla halihazırda güçlü bir konuma sahip olduğu nöromüsküler pazarda birinci sınıf bir tedavi kazandıracaktır. Yatırımcılar, küresel sağlık otoriteleriyle yapılacak görüşmelerin ardından düzenleyici başvuru takvimlerini izleyecektir.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımamaktadır.
