Önemli Çıkarımlar:
Oculis Holding AG (NASDAQ: OCS), OCS-01'in diyabetik makula ödeminde (DME) yürütülen iki Faz 3 DIAMOND deneyinin, 52. haftada en iyi düzeltilmiş görme keskinliğini iyileştirme açısından birincil hedefe ulaşamadığını açıkladı. Bu haberle birlikte hisseler Cuma günü işlemlerde %23'ün üzerinde değer kaybetti.
Oculis'in CEO'su Dr. Riad Sherif şirketin konferans görüşmesinde, "Her iki deneyde de gözlemlenen retinal kalınlıktaki önemli ve sürekli azalmanın, 52. haftada BCVA iyileşmesine dönüşmemesinden doğal olarak hayal kırıklığı yaşıyoruz" dedi.
DIAMOND programı, küresel çapta 119 merkezde 805 hastayı kaydetti; DIAMOND-1'de 404, DIAMOND-2'de ise 401 hasta yer aldı. Her iki çalışma da tedavi kolu başına yaklaşık 200 hastayı randomize etti. Birincil hedef, 52. haftada BCVA ETDRS harf skorundaki değişimi ölçerken, önemli bir ikincil hedef en az 15 harf kazanan hastaların yüzdesini takip etti. Hiçbirine ulaşılamadı. Hastaların %80'inden fazlası, altı haftalık indüksiyon fazı ve 46 haftalık idame fazını içeren 52 haftalık çalışmanın ilaç kısmını tamamladı.
OCS-01, her iki deneyde de retinal şişmenin anatomik bir ölçüsü olan santral subfield kalınlığında hızlı ve sürekli bir azalma gösterdi. Ancak bu fayda, fonksiyonel görme iyileşmesine dönüşmedi. Sherif, taşıyıcı kolunda görülen yaklaşık beş harflik kazancın, DME'de "diğer tüm deneylerdeki en iyi plasebo yanıtının iki katından fazla" olduğunu belirterek sonucu şaşırtıcı olarak nitelendirdi. Şirketin protokol uygulamasını çapraz kontrol ettiğini ve deney yürütme sorunlarına dair kanıt bulamadığını, uyum oranının da yüksek ve erken aşama çalışmalarla tutarlı olduğunu söyledi.
Güvenlik profili önceki deneylerle tutarlıydı ve beklenmeyen bir bulguya rastlanmadı. OCS-01 kolunda yüksek göz içi basıncı ve katarakt oranları daha yüksekti; Sherif bunun DME'de kronik steroid kullanımıyla beklendiğini ifade etti.
Bu sonuçlara dayanarak Oculis, şu an için OCS-01'in DME endikasyonunda ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) başvuruda bulunmayı planlamıyor. CFO Sylvia Cheung, Oculis'in OPTIREACH teknolojisine ve OCS-01 adayına sahip olduğunu ve programa bağlı herhangi bir lisans ödemesi bulunmadığını söyledi. DIAMOND için rutin merkez kapanış maliyetlerinin ikinci çeyrek ve üçüncü çeyrek başında gerçekleşmesi bekleniyor. Sherif, OCS-01'in oküler cerrahide potansiyel bir başvuruya hazır olduğunu ve karar vermeden önce şirketin kapsamlı bir değerlendirme yapacağını belirtti.
Oculis, kaynaklarını geç aşama pipeline'ına yönlendirecek: optik nöropatilerde Privosegtor PIONEER programı ve kuru göz hastalığında licaminlimab PREDICT-1 çalışması. PIONEER-1 tasarımı, özel protokol değerlendirmesi kapsamında FDA ile uyumlu hale getirilmiş olup 70'in üzerinde ABD ve uluslararası merkez çeşitli aktivasyon aşamalarındadır. Sherif, "yakın gelecekte" ilk hastanın tedavi edilmesini beklediklerini söyledi. Licaminlimab için PREDICT-1 deneyi 160 hastayı kaydetmeyi planlıyor ve merkezlerin yaklaşık %70'i aktif tarama aşamasında. Oculis, bu yıl içinde bir güncelleme sağlamayı bekliyor.
Şirket, 278 milyon dolar nakit, nakit benzerleri ve kısa vadeli yatırımlara sahip olup, 2029'un ikinci yarısına kadar finansman sağlayacak bir bütçeye sahip. Düşüş, OCS hisselerini deney sonuçlarının açıklanmasından bu yana en düşük seviyesine indirerek yatırımcıların şirketin kalan pipeline'ına olan güvenini test ediyor. Yatırımcılar, önümüzdeki aylarda PIONEER-1 hasta kaydı ve PREDICT-1 tarama ilerlemesine ilişkin güncellemeleri yakından takip edecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
