Önemli Çıkarımlar
Remix Therapeutics, zararlı mRNA'yı parçalayan yeni bir ilaç sınıfının potansiyelini göstererek, onaylanmış tedavisi bulunmayan nadir bir kanser türündeki deneysel ilacı için olumlu erken evre verileri bildirdi. REM-422 adlı ilaç, adenoid kistik karsinom (ACC) olan bir hasta kohortunda yüzde 43 genel yanıt oranı sağladı.
Amerikan Klinik Onkoloji Derneği (ASCO) Yıllık Toplantısı'nda sunulan sonuçlar, kohorttaki tüm hastaların bir düzeyde hastalık kontrolü yaşadığını gösterdi. Verileri sunan Teksas Üniversitesi MD Anderson Kanser Merkezi'nden Profesör Renata Ferrarotto, "ACC'li hastalar uzun süredir etkili terapötik seçeneklerden yoksundu ve REM-422, MYB'yi hedefleyen, türünün ilk örneği oral bir mRNA parçalayıcıyı temsil ediyor. Özellikle tümör yanıtları dayanıklıydı ve zamanla derinleşerek uzun vadeli fayda potansiyeli sundu" dedi.
Önerilen Faz 2 dozunu alan yedi kişilik kohortta, üç hastanın tümörlerinin önemli ölçüde küçüldüğü görüldü. Yanıtlar bir yılı aşkın süredir devam ediyor. İlaç ayrıca iyi tolere edildi; en yaygın yan etkiler hafif burun kanaması, yorgunluk ve anemi vakalarıydı.
Olumlu veriler, en yaygın olarak tükürük bezlerinde ortaya çıkan ve minimal terapötik ilerleme kaydedilen bir kanser türü olan ACC hastaları için bir umut ışığı sunuyor. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), REM-422'ye hem Yetim İlaç hem de Hızlı Yol atamaları vererek pazara giden yolunu potansiyel olarak hızlandırdı. Sonuçlar ayrıca Remix'in RNA işlemesini hedefleyen daha geniş platformu için önemli bir kavram kanıtı sağlıyor.
REM-422, ACC'nin temel itici gücü olan MYB onkojeninin mRNA'sını parçalamak üzere tasarlanmış, türünün ilk örneği oral küçük bir moleküldür. MYB mRNA transkriptine bir "zehirli ekzonun" (poison exon) dahil edilmesine neden olarak, transkriptin yok edilmesine yol açar ve kansere neden olan MYB proteininin üretimini engeller. Denemeden elde edilen farmakokinetik ve farmakodinamik analizler, ilacın hasta tümörlerindeki MYB mRNA ve protein seviyelerini başarıyla düşürdüğünü doğruladı.
Nadir kanserlerin tedavisi zorluğu, onkolojide yinelenen bir temadır. Aynı ASCO toplantısında, Sylvester Kapsamlı Kanser Merkezi'nden araştırmacılar başka bir nadir hastalık olan yüksek dereceli nöroendokrin tümörler için farklı bir yaklaşım sundular. Faz 1 denemeleri, immünoterapiyi, bağışıklık sisteminin tümörü tanımasına ve saldırmasına yardımcı olmak için kanser hücreleri üzerindeki bir biyobelirteci seçici olarak hedefleyen bir onkolitik virüs olan SVV-001 ile birleştirmeyi test ediyor.
Erken aşamada olsa da, hem Remix hem de Sylvester çalışmaları, daha geniş tedavi ilerlemeleri tarafından geride bırakılan kanserler için yüksek düzeyde hedeflenmiş tedaviler geliştirmeye yönelik artan odağı vurguluyor. Remix için şirket şimdi bu gelecek vaat eden ilk bulguları daha fazla doğrulamak amacıyla ARIA denemesinin Faz 2 kısmına kaydı tamamlamaya odaklanmış durumda.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
