Önemli Çıkarımlar:
Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), apitegromab için yeniden sunduğu Biyolojik Ürün Lisans Başvurusunun ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından incelemeye kabul edildiğini ve hedef karar tarihinin 30 Eylül 2026 olarak belirlendiğini açıkladı.
Scholar Rock CEO'su David Hallal, şirketin ilk çeyrek kazanç toplantısında, "SMA topluluğu için yeniliğin bir sonraki aşamasını başlatmaya her zamankinden daha hazırız," dedi.
Yeniden sunulan başvurudaki en önemli güncelleme, orijinal Catalent Indiana tesisinin yanı sıra ABD merkezli ikinci bir üretim tesisinin dahil edilmesidir. Geçen yılki önceki başvuru, yalnızca Catalent tesisindeki denetim sorunları nedeniyle reddedilmişti. Şirket, 100 milyon dolarlık borç kullanımı ve piyasadan (at-the-market) programından elde edilen 98 milyon dolarlık gelirle desteklenen 480 milyon dolarlık nakit ve nakit benzeri ile ilk çeyreği kapattı.
Onaylanması halinde apitegromab, mevcut en az bir SMN hedefli tedavi almış dünya çapında tahmini 35.000 hastanın bulunduğu bir pazarda, spinal müsküler atrofi (SMA) için kas hedefli ilk tedavi olacak. Şirket ayrıca Avrupa onayı için de başvuruda bulunuyor ve 2026 yılının ortalarında düzenleyici kurum görüşü bekliyor.
FDA'nın BLA'yı iki bağımsız üretim sahasıyla kabul etmesi, Scholar Rock için önemli bir risk azaltma olayıdır. Eylül 2025'teki ilk reddin ilacın etkinliği veya güvenliğiyle değil, üçüncü taraf tesisinin "rutin genel saha denetimi" ile ilgili olduğu belirtildi.
Hallal, "Bu yaklaşım, FDA ve Scholar Rock arasındaki SMA topluluğundaki karşılanmamış ihtiyaç konusundaki ortak anlayışın ve apitegromab'ı ABD'deki çocuklara ve yetişkinlere mümkün olan en kısa sürede ulaştırma konusundaki ortak aciliyetin altını çiziyor," dedi.
FDA, Catalent Indiana tesisinin habersiz yeniden denetimini halihazırda tamamladı ve 90 gün içinde tesis sınıflandırmasını yapması bekleniyor. Bu sırada Scholar Rock, Eylül ayındaki PDUFA tarihinden çok önce, üçüncü çeyrekte ikinci tesisten geniş ticari tedarik sağlamayı bekliyor.
Düzenleyici yolun netleşmesiyle birlikte Scholar Rock, onay alınır alınmaz ABD'de hemen ticari lansmana hazırlanıyor. Ticari İşler Başkanı Robert Keith Woods, SMA hastalarının yaklaşık yüzde 95'inin, SMN proteinini hedefleyen mevcut tedavilere rağmen kas atrofisi yaşamaya devam ettiğini belirtti. Apitegromab, kas büyümesini sınırlayan bir protein olan miyostatini inhibe ederek çalışıyor ve bu tedavilerle birlikte kullanılması amaçlanıyor.
Şirket ayrıca, SMA'lı bebeklerde ve küçük çocuklarda apitegromab'ın Faz 2 çalışması ve fasyoskapulohumeral müsküler distrofi (FSHD) hastalarında planlanan bir Faz 2 çalışması ile boru hattını ilerletiyor.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
