United Therapeutics Corp. (Nasdaq: UTHR), idiyopatik pulmoner fibrozis (IPF) için Tyvaso'ya yönelik dönüm noktası niteliğindeki TETON-1 çalışmasının birincil ve temel bir ikincil sonlanım noktasını karşıladığını ve sonuçların New England Journal of Medicine'de yayımlandığını duyurdu.
United Therapeutics Yönetim Kurulu Başkanı ve CEO'su Ph.D. Martine Rothblatt, "TETON klinik programının derin etkisi... bu ilerleyici ve hayati tehlike arz eden hastalıkla yaşayan insanlar için gerçekten önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor," dedi.
Evre 3 çalışması, nebülize Tyvaso'nun, zorlu vital kapasite (FVC) ile ölçülen akciğer fonksiyonundaki düşüşü, 52 haftada plaseboya kıyasla 130,1 mL yavaşlattığını gösterdi (p<0,001). TETON-1 ve TETON-2 çalışmalarının birleşik analizi de klinik kötüleşme riskinde %33'lük bir azalma gösterdi (p=0,0034).
United Therapeutics, 2026 yaz sonuna kadar genişletilmiş endikasyon için FDA öncelikli incelemesi talep etmeyi planlıyor. Başarılı olunması halinde ilaç, pulmoner hipertansiyondaki mevcut onaylı kullanımlarının ötesinde, ABD'de tahmini 100.000'den fazla IPF hastasına ulaşılarak önemli bir pazar genişlemesi sağlayacak.
ABD ve Kanada'da 598 hastanın katıldığı TETON-1 çalışması, nebülize Tyvaso alan hastaların 52 hafta boyunca medyan FVC düşüşünün sadece 43,3 mL olduğunu, plasebo grubunda ise bu düşüşün 196,2 mL olduğunu gösterdi. Sonuçlar, arka plan tedavisinden bağımsız olarak tüm hasta alt gruplarında tutarlıydı.
TETON-1 ve uluslararası TETON-2 çalışmasının birleşik analizi de sunularak bulguları güçlendirdi. Bu daha büyük veri setinde Tyvaso, plaseboya kıyasla klinik kötüleşme riskinde istatistiksel olarak anlamlı %31'lik bir azalma ve akut IPF alevlenmesi riskinde %48'lik bir azalma gösterdi.
TETON Yönlendirme Komitesi Başkanı M.D. Steven D. Nathan, "Birleşik analiz, her iki çalışmanın birbirini iyi tamamladığı inanılmaz derecede güçlü bir veri seti sağlıyor. Bu bulgular, IPF'yi hedefleme ve bu yıkıcı hastalıkla yaşayan hastaları yönetme şeklimizi temelden etkileme potansiyeline sahip," dedi.
Şirket, her iki TETON çalışmasından elde edilen verilere dayanarak ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) ek bir Yeni İlaç Başvurusu sunacağını doğruladı. FDA, Tyvaso'nun aktif bileşeni olan treprostinil için IPF tedavisine yönelik yetim ilaç statüsü vermişti.
Olumlu veriler, United Therapeutics'in Tyvaso'nun kullanım alanını genişletmeye dayalı büyüme hikayesini güçlendiriyor. Yatırımcılar şimdi, yaz sonuna kadar sunulması beklenen ek Yeni İlaç Başvurusuna FDA'nın vereceği yanıtı bekleyecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
