Decnupaz của AbbVie được FDA phê duyệt với tỷ lệ đáp ứng 69% trong điều trị ung thư hiếm gặp

FDA hôm thứ Tư đã phê duyệt Decnupaz của AbbVie cho một loại ung thư máu cực kỳ hiếm gặp, với 69% bệnh nhân chưa từng điều trị đạt được đáp ứng hoàn toàn kết hợp.

"Những kết quả đáp ứng bền vững và mạnh mẽ này mang lại hy vọng cho bệnh nhân BPDCN vốn có rất ít lựa chọn điều trị," Naveen Pemmaraju, MD, điều tra viên chính và giáo sư tại Trung tâm Ung thư MD Anderson của Đại học Texas, cho biết trong một tuyên bố.

Sự phê duyệt này dựa trên thử nghiệm CADENZA, một nghiên cứu nhãn mở đơn nhóm trên 84 người trưởng thành mắc bệnh u tương bào dạng tế bào đuôi gai. Nhóm nghiên cứu bao gồm 33 bệnh nhân mắc bệnh chưa từng điều trị — 22 trường hợp BPDCN nguyên phát và 11 trường hợp có đồng mắc bệnh huyết học ác tính — cùng 51 bệnh nhân tái phát hoặc kháng trị. Ở nhóm chưa từng điều trị, 69% đạt tiêu chí chính là đáp ứng hoàn toàn kết hợp, được định nghĩa là thuyên giảm hoàn toàn cộng với thuyên giảm hoàn toàn trên lâm sàng, với thời gian đáp ứng trung vị 9,7 tháng sau thời gian theo dõi trung vị 21,5 tháng. Ở nhóm tái phát hoặc kháng trị, 15,7% đạt đáp ứng với thời gian đáp ứng trung vị 9,2 tháng sau thời gian theo dõi trung vị 24,1 tháng.

BPDCN ảnh hưởng đến khoảng 500 đến 1.000 bệnh nhân mỗi năm tại Mỹ và có tính chất cực kỳ hung hãn, liên quan đến da, tủy xương và hạch bạch huyết. Kháng nguyên CD123 được biểu hiện quá mức trong các tế bào BPDCN, tạo cơ sở cho Decnupaz, một liên hợp kháng-thuốc kháng CD123. Đây là ADC đầu tiên cho BPDCN có thể được khởi trị tại cơ sở ngoại trú, một lợi thế tiềm năng so với tagraxofusp (Elzonris), liệu pháp duy nhất khác được FDA phê duyệt cho căn bệnh này.

Thông tin kê đơn bao gồm cảnh báo đóng hộp về độc tính trên gan, bao gồm bệnh tắc tĩnh mạch gan, cũng như các cảnh báo về phản ứng liên quan đến truyền dịch, phù nề, phản ứng dị ứng sulfite và độc tính trên phôi-thai. Decnupaz được tiêm tĩnh mạch ba tuần một lần.

Cổ phiếu AbbVie đã tăng hơn 1% trong phiên giao dịch chiều sau thông báo này, theo Reuters. Cổ phiếu này đã tăng khoảng 12% kể từ đầu năm đến nay, vượt trội so với lĩnh vực chăm sóc sức khỏe của S&P 500.

Sự phê duyệt này mở rộng danh mục ung thư của AbbVie với liên hợp kháng-thuốc đầu tiên dành cho bệnh ung thư máu. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi số liệu doanh thu ban đầu và khả năng mở rộng nhãn thuốc sang các bệnh ác tính dương tính với CD123 khác.

Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.