Kết luận chính:
Upadacitinib (RINVOQ) của AbbVie đã nhận được ý kiến tích cực từ Ủy ban về Sản phẩm Thuốc cho Con người của Cơ quan Dược phẩm châu Âu, khuyến nghị phê duyệt cho người lớn và thanh thiếu niên mắc bệnh bạch biến không phân đoạn — loại thuốc điều trị toàn thân đầu tiên cho căn bệnh tự miễn mãn tính này.
"Bạch biến là một bệnh da liễu tự miễn với sự kỳ thị cao và gánh nặng đáng kể cho bệnh nhân, trong khi các lựa chọn điều trị còn hạn chế," Roopal Thakkar, phó chủ tịch điều hành nghiên cứu & phát triển kiêm giám đốc khoa học của AbbVie, cho biết.
Khuyến nghị này được hỗ trợ bởi dữ liệu từ chương trình Viti-Up Giai đoạn 3, được thực hiện theo một quy trình thống nhất bao gồm hai nghiên cứu nhân bản với phân bố ngẫu nhiên độc lập và thu thập dữ liệu riêng biệt. Các thử nghiệm đã phân bố ngẫu nhiên 614 người tham gia mắc bệnh bạch biến không phân đoạn trên 90 địa điểm trên toàn thế giới. Bệnh nhân dùng upadacitinib 15 miligam mỗi ngày một lần đã đạt được cả hai tiêu chí chính tại tuần 48: cải thiện ít nhất 50% về tái tạo sắc tố toàn thân, được đo bằng Chỉ số Đánh giá Diện tích Bạch biến Toàn phần, và cải thiện ít nhất 75% về tái tạo sắc tố vùng mặt. Các tiêu chí phụ quan trọng, bao gồm tái tạo sắc tố vùng mặt tại tuần 24, cũng đã đạt được. Hồ sơ an toàn nhất quán với các chỉ định đã được phê duyệt, không phát hiện tín hiệu mới nào.
Bệnh bạch biến không phân đoạn, dạng phổ biến nhất ảnh hưởng đến khoảng 84% bệnh nhân, được đặc trưng bởi các mảng mất sắc tố đối xứng trên các khu vực bao gồm mặt, tay và chân. Tình trạng này xuất phát từ sự phá hủy tự miễn của các tế bào hắc tố và mang gánh nặng tâm lý xã hội đáng kể, nhưng hiện chưa có loại thuốc toàn thân nào được phê duyệt đặc hiệu cho việc điều trị. Các phương pháp điều trị hiện tại tập trung vào ba mục tiêu: ổn định bệnh, tái tạo sắc tố và duy trì sắc tố.
Nếu Ủy ban châu Âu phê duyệt thuốc trong những tháng tới, upadacitinib sẽ trở thành liệu pháp toàn thân đầu tiên được chỉ định đặc hiệu cho bệnh bạch biến, giải quyết một nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể. Thuốc đã được phê duyệt tại Liên minh châu Âu cho viêm da cơ địa, viêm khớp dạng thấp, viêm khớp vảy nến, viêm cột sống dính khớp trục, viêm loét đại tràng, bệnh Crohn và viêm động mạch tế bào khổng lồ. AbbVie cũng đang theo đuổi phê duyệt tại Mỹ, nơi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đang xem xét cùng chỉ định dựa trên cùng dữ liệu Giai đoạn 3.
Ý kiến tích cực này củng cố danh mục miễn dịch học của AbbVie, vốn đã điều trị cho hơn 1 triệu bệnh nhân trên 19 bệnh lý qua trung gian miễn dịch tại hơn 175 quốc gia. Bệnh bạch biến ảnh hưởng đến ước tính khoảng 1% đến 2% dân số toàn cầu, đại diện cho một cơ hội thương mại đáng kể nếu được phê duyệt. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định cuối cùng của Ủy ban châu Âu, dự kiến trong vài tháng tới, cũng như phán quyết quản lý của FDA đối với upadacitinib trong điều trị bạch biến.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
