Các điểm chính:
Alnylam Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ALNY) đã công bố dữ liệu Giai đoạn 3 mới cho thấy loại thuốc vutrisiran của họ mang lại lợi ích lâm sàng nhất quán cho bệnh nhân mắc bệnh tim ATTR-CM, hỗ trợ việc sử dụng nó như một phương pháp điều trị đầu tay cho căn bệnh tiến triển và gây tử vong này.
"Các phân tích HELIOS-B mới này cho thấy lợi ích lâm sàng của vutrisiran được duy trì trên các nhóm bệnh nhân phức tạp về mặt lâm sàng này," Scott Solomon, giáo sư y khoa tại Trường Y Harvard và là bác sĩ tim mạch tại Bệnh viện Brigham và Phụ nữ cho biết. "Tổng hợp lại, những phát hiện này hỗ trợ việc sử dụng vutrisiran như một lựa chọn điều trị đầu tay cho ATTR-CM trên phạm vi rộng các nhóm bệnh nhân."
Các phân tích mới từ nghiên cứu HELIOS-B, được trình bày tại hội nghị Heart Failure 2026, cho thấy vutrisiran làm giảm đáng kể tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và các biến cố tim mạch tái phát so với giả dược. Các lợi ích vẫn được duy trì ngay cả ở những bệnh nhân có nguy cơ cao, bao gồm 65% dân số nghiên cứu bị rung tâm nhĩ. Loại thuốc này, được thiết kế để ức chế protein transthyretin (TTR) ngay tại nguồn, đã đạt được mức giảm 87% nồng độ TTR sau hai năm rưỡi điều trị.
Dữ liệu này củng cố tiềm năng của thuốc trong một thị trường với hơn 500.000 bệnh nhân trên toàn thế giới. Một phân tích an toàn riêng biệt bao gồm hơn 25.000 bệnh nhân-năm cho thấy tỷ lệ các biến cố bất lợi về mắt liên quan đến thiếu hụt vitamin A là thấp và tương tự như giả dược, giải quyết một mối lo ngại chính đối với dòng liệu pháp RNAi này. Alnylam cũng công bố một nghiên cứu quan sát mới, DemonsTTRate, sẽ theo dõi hơn 2.000 bệnh nhân ATTR-CM trong tối đa năm năm để thu thập dữ liệu thực tế.
Dữ liệu tích cực giúp giảm thiểu rủi ro cho vutrisiran và củng cố triển vọng thương mại cho nền tảng RNAi của Alnylam. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi các hồ sơ pháp lý và xu hướng áp dụng khi công ty định vị AMVUTTRA chống lại các phương pháp điều trị hiện có.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
