Các điểm chính
Biogen Inc. (BIIB) và Denali Therapeutics Inc. (DNLI) sẽ ngừng phát triển thuốc điều trị bệnh Parkinson thử nghiệm của họ, BIIB122, sau khi nó không làm chậm quá trình tiến triển của bệnh trong một nghiên cứu Pha 2b trên 648 bệnh nhân, một bước lùi đáng kể cho một mục tiêu điều trị đầy hứa hẹn.
"Mặc dù đây không phải là kết quả mà chúng tôi hy vọng, nhưng những dữ liệu này cung cấp thông tin quan trọng cho cộng đồng bệnh nhân Parkinson và sẽ được trình bày tại một hội nghị khoa học sắp tới," Diana Gallagher, Trưởng bộ phận Phát triển Lâm sàng Thoái hóa Thần kinh tại Biogen, cho biết trong một tuyên bố.
Nghiên cứu LUMA đã không đạt được tiêu chí đánh giá chính, được định nghĩa là Thời gian xác nhận tình trạng xấu đi trong điểm số kết hợp Phần II và III của Thang đánh giá bệnh Parkinson thống nhất của Hiệp hội Rối loạn Vận động (MDS-UPDRS) đã được sửa đổi. Các tiêu chí đánh giá phụ cũng cho thấy không có lợi ích. Mặc dù thuốc đã đạt được mục tiêu sinh học, chứng minh khả năng ức chế hơn 90% protein LRRK2 trong máu và duy trì mức độ trong dịch não tủy, điều này đã không chuyển thành lợi ích lâm sàng cho bệnh nhân mắc bệnh Parkinson vô căn giai đoạn đầu.
Sự thất bại này giáng một đòn mạnh vào giả thuyết cho rằng việc ức chế protein LRRK2 có thể mang lại lợi ích cho tất cả bệnh nhân Parkinson, một lý thuyết đã thu hút được sự chú ý sau khi các đột biến trong gen LRRK2 được liên kết với các dạng bệnh di truyền hiếm gặp. Cổ phiếu của Biogen đã giảm hơn 1% trong giao dịch sau giờ làm việc sau tin tức này.
Bất chấp kết quả của nghiên cứu LUMA, Denali Therapeutics sẽ tiếp tục nghiên cứu BEACON Pha 2a độc lập của mình. Thử nghiệm này đang đánh giá BIIB122 cụ thể ở những bệnh nhân mang biến thể gen LRRK2 gây bệnh, vốn có liên quan đến việc tăng hoạt động của kinase LRRK2. Dữ liệu từ nghiên cứu đó dự kiến sẽ có vào nửa đầu năm 2027.
"Chúng tôi tin rằng nghiên cứu LUMA là một thử nghiệm mạnh mẽ về việc ức chế LRRK2," Peter Chin, Giám đốc Y tế tại Denali cho biết. "Chúng tôi mong muốn phân tích thêm dữ liệu LUMA và kết quả từ BEACON để đưa ra các bước phát triển tiếp theo."
Kết quả của BIIB122 nhấn mạnh sự khó khăn to lớn trong việc phát triển thuốc cho các tình trạng thoái hóa thần kinh như bệnh Parkinson, căn bệnh ảnh hưởng đến hơn 10 triệu người trên toàn thế giới. Trọng tâm của chất ức chế LRRK2 hiện thu hẹp vào một nhóm bệnh nhân được xác định về mặt di truyền, với kết quả nghiên cứu BEACON đóng vai trò là chất xúc tác lớn tiếp theo cho chương trình.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
