Kết luận chính:
Opakalim của Biohaven đã kéo dài gấp ba lần thời gian trung vị đến cơn co giật toàn thể thứ hai, lên 141 ngày từ 47 ngày, trong một nghiên cứu chứng minh khái niệm có đối chứng giả dược trên bệnh nhân động kinh toàn thể vô căn.
"Điều nổi bật không chỉ là opakalim kiểm soát cơn co giật — mà là thuốc làm được điều đó mà không gây ra các tác dụng phụ nặng nề vốn làm suy giảm chất lượng cuộc sống và tuân thủ điều trị ở bệnh nhân động kinh," Jason Lerner, giám đốc y tế nghiên cứu và phát triển kiêm trưởng nhóm phát triển thuốc động kinh tại Biohaven, cho biết.
Trong thử nghiệm với 27 đối tượng, 33% bệnh nhân dùng opakalim đã hoàn thành giai đoạn mù đôi kéo dài 24 tuần mà không có cơn co giật toàn thể thứ hai, so với 0% ở nhóm dùng giả dược. Hai mươi phần trăm không có cơn co giật trong suốt giai đoạn nghiên cứu. Thuốc cũng cho thấy tỷ lệ đáp ứng 54% — bệnh nhân đạt mức giảm ít nhất 50% tần suất co giật — trong bất kỳ sáu tháng liên tiếp nào trong nghiên cứu mở rộng nhãn mở trên hơn 100 bệnh nhân động kinh cục bộ kháng trị.
Hồ sơ dung nạp của opakalim có thể mang lại lợi thế thương mại. Nghiên cứu IGE không ghi nhận trường hợp nào buồn ngủ, chóng mặt, mệt mỏi hoặc suy giảm trí nhớ — những tác dụng phụ xảy ra ở hơn một phần ba bệnh nhân dùng chất hoạt hóa Kv7 của đối thủ cạnh tranh trong các nghiên cứu dài hạn. Biohaven đang trên lộ trình công bố kết quả chính trong nửa cuối năm 2026 từ nghiên cứu đầu tiên trong số hai nghiên cứu Pha 2/3 đăng ký thuốc trên bệnh nhân động kinh cục bộ kháng trị cần thiết để xin phê duyệt.
Hồ sơ an toàn khác biệt
Trong nghiên cứu nhãn mở trên bệnh nhân động kinh cục bộ, chóng mặt xảy ra ở 5% bệnh nhân dùng opakalim, so với 25% trong nghiên cứu mở rộng chất hoạt hóa Kv7 của đối thủ cạnh tranh, theo báo cáo của Biohaven. Tỷ lệ buồn ngủ, mệt mỏi và suy giảm trí nhớ đều ở mức 5% hoặc thấp hơn. Công ty cho rằng hồ sơ này đến từ tính chọn lọc của opakalim đối với các kênh dị thể Kv7.2/7.3 với hoạt tính tối thiểu tại các thụ thể GABA.
Sử dụng nhân đạo KCNQ2-DEE
Một bé trai 9 tuổi mắc bệnh não động kinh phát triển do KCNQ2, được chuyển sang dùng opakalim theo một quy trình sử dụng nhân đạo được FDA cho phép trên từng bệnh nhân, vẫn ổn định lâm sàng sau sáu tháng. Điện não đồ qua đêm cho thấy giảm 50% số cơn co giật so với ban đầu. Bệnh nhân có tiền sử co giật toàn thể hàng ngày mặc dù đã dùng ba loại thuốc chống động kinh đồng thời, bao gồm cả chất hoạt hóa Kv7 thế hệ đầu tiên.
Cơ hội thị trường
Opakalim đã được nghiên cứu trên hơn 1.000 đối tượng trong nhiều thử nghiệm. Thuốc được dùng một lần mỗi ngày mà không cần chuẩn liều, một lợi thế tiềm năng so với các liệu pháp hiện có. Biohaven đang tiến hành hai nghiên cứu Pha 2/3 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược đối với opakalim như liệu pháp bổ trợ cho động kinh cục bộ khởi phát kháng trị.
Dữ liệu an toàn khác biệt định vị opakalim có thể chiếm thị phần trong thị trường động kinh nếu được phê duyệt. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi kết quả chính của Pha 2/3 trong nửa cuối năm 2026, điều này sẽ quyết định liệu hồ sơ dung nạp sạch có chuyển thành hiệu quả đăng ký thuốc hay không.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
