Key Takeaways:
Silevertinib của Black Diamond Therapeutics Inc. (Nasdaq: BDTX) đã cho thấy thời gian sống thêm không tiến triển trung bình là 15,2 tháng trong một thử nghiệm ung thư phổi Giai đoạn 2, cho thấy một tiêu chuẩn chăm sóc mới tiềm năng cho một nhóm bệnh nhân có các lựa chọn hạn chế và định vị công ty cho một nghiên cứu then chốt.
Tiến sĩ Julia Rotow, Giám đốc Lâm sàng tại Trung tâm Ung thư lồng ngực Lowe thuộc Viện Ung thư Dana-Farber, người sẽ trình bày dữ liệu tại hội nghị Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) sắp tới, cho biết: “Hoạt tính mà chúng tôi đang thấy với silevertinib trên toàn bộ phổ NCM, kết hợp với hoạt tính CNS của nó, là rất đáng khích lệ”.
Thử nghiệm đã ghi danh 43 bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) chưa từng điều trị có đột biến không điển hình (NCM) của thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR). Tính đến ngày cắt dữ liệu 11 tháng 4, silevertinib đã đạt được tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 60% và tỷ lệ kiểm soát bệnh (DCR) là 91%, theo công ty. Hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được, với tỷ lệ các biến cố bất lợi liên quan đến điều trị từ Độ 3 trở lên giảm xuống 28% sau khi giảm liều.
Các kết quả tích cực giúp giảm thiểu rủi ro cho chương trình và cung cấp một con đường rõ ràng phía trước cho Black Diamond, công ty đã chứng kiến cổ phiếu của mình tăng 20% trước khi có thông báo. Công ty có kế hoạch gặp Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào cuối năm 2026 để hoàn thiện thiết kế của một thử nghiệm then chốt sử dụng liều 150 mg một lần mỗi ngày.
Silevertinib là một chất ức chế tyrosine kinase (TKI) thế hệ thứ tư đang được nghiên cứu, được thiết kế như một liệu pháp "MasterKey" để nhắm mục tiêu vào một loạt các đột biến EGFR, bao gồm các NCM đại diện cho một nhóm nhỏ bệnh nhân NSCLC có ý nghĩa và chưa được phục vụ đúng mức. Trong lịch sử, nhóm này có thời gian sống thêm không tiến triển kém với các TKI hiện có. Con số mPFS 15,2 tháng do Black Diamond báo cáo vượt xa đáng kể kết quả lịch sử đối với các liệu pháp hiện có ở nhóm đối tượng này.
Cơ chế của thuốc như một chất ức chế xâm nhập não là một điểm khác biệt chính. Tiến triển thông qua di căn não là một kết quả thường xuyên và tàn khốc đối với bệnh nhân NSCLC. Trong nghiên cứu Giai đoạn 2, silevertinib đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng khách quan CNS là 86% ở những bệnh nhân có tổn thương não hiện tại. Quan trọng là, không có bệnh nhân nào trong thử nghiệm phát triển di căn não mới, làm nổi bật tác dụng bảo vệ tiềm năng của thuốc.
Với thời gian theo dõi trung bình là 11,2 tháng, 53% bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị, cho thấy một phản ứng lâu dài. Dữ liệu từ nghiên cứu, sẽ được trình bày tại ASCO vào ngày 30 tháng 5 năm 2026, hỗ trợ việc tiến tới liều 150 mg một lần mỗi ngày vào một thử nghiệm then chốt.
Các nhà đầu tư và nhà phân tích đã phản ứng tích cực với dữ liệu này, vốn được xây dựng dựa trên các kết quả sơ bộ đã công bố trước đó. Sau tin tức này, các nhà phân tích tại H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho BDTX lên 11 USD, trong khi Freedom Capital Markets tăng mục tiêu lên 7 USD. Công ty tuyên bố họ có nguồn tiền mặt dự trữ đến nửa cuối năm 2028, cung cấp đủ vốn để tài trợ cho các bước tiếp theo của silevertinib, bao gồm cả việc bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 2 ngẫu nhiên trong bệnh u màng não ác tính (GBM).
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
