Daraxonrasib giảm 60% nguy cơ tử vong trong thử nghiệm ung thư tuyến tụy

Revolution Medicines Inc. cho biết thuốc ức chế RAS đường uống daraxonrasib đã giảm 60% nguy cơ tử vong ở bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã từng điều trị trước đó, đáp ứng tất cả các tiêu chí chính và phụ trong một thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu.

"Dữ liệu từ thử nghiệm Giai đoạn 3 RASolute 302 đã xác nhận rõ ràng cách tiếp cận tiên phong, dựa trên khoa học của chúng tôi," Mark A. Goldsmith, giám đốc điều hành kiêm chủ tịch hội đồng quản trị của Revolution Medicines, cho biết trong một tuyên bố. Kết quả đã được trình bày tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) ở Chicago và được công bố đồng thời trên Tạp chí Y học New England (NEJM).

Trong thử nghiệm 500 bệnh nhân, những bệnh nhân dùng daraxonrasib một lần mỗi ngày đạt thời gian sống thêm tổng thể trung bình là 13,2 tháng so với 6,6 tháng ở nhóm điều trị hóa chất tiêu chuẩn, với tỷ lệ nguy cơ (hazard ratio) là 0,40 (KTC 95%: 0,30–0,54; p<0,0001). Tỷ lệ nguy cơ 0,40 có nghĩa là bệnh nhân dùng daraxonrasib có nguy cơ tử vong thấp hơn 60% tại bất kỳ thời điểm nào so với hóa trị. Thời gian sống không tiến triển bệnh đạt 7,3 tháng so với 3,5 tháng (HR 0,45), và tỷ lệ đáp ứng khách quan là 33,2% so với 11,8%. Kết quả nhất quán trong nhóm bệnh nhân dự định điều trị rộng hơn, bao gồm cả những bệnh nhân không có đột biến RAS được xác định.

Daraxonrasib nhìn chung được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ liên quan đến điều trị từ cấp độ 3 trở lên xảy ra ở 43,6% bệnh nhân so với 57,5% ở nhóm hóa trị. Chỉ 1,2% bệnh nhân dùng daraxonrasib ngừng điều trị do tác dụng phụ, so với 11,2% ở nhóm hóa trị. Kết quả do bệnh nhân báo cáo cho thấy daraxonrasib làm chậm đáng kể sự suy giảm về cơn đau (HR 0,51) và tình trạng sức khỏe tổng thể (HR 0,60).

Những kết quả này đánh dấu một bước chuyển tiềm năng trong điều trị ung thư biểu mô tuyến tụy, một trong những loại ung thư chết người nhất với tỷ lệ sống sót sau 5 năm khoảng 3%. Hơn 90% khối u tuyến tụy mang đột biến RAS, khiến chúng trở thành mục tiêu chính cho các chất ức chế RAS(ON) như daraxonrasib. Revolution Medicines có kế hoạch nộp dữ liệu lên các cơ quan quản lý toàn cầu, bao gồm Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) theo Chứng từ Ưu tiên Quốc gia có thể đẩy nhanh quá trình xem xét. FDA cũng đã cho phép một quy trình điều trị tiếp cận mở rộng cho bệnh nhân đủ điều kiện.

Daraxonrasib đang được đánh giá trong ba thử nghiệm đăng ký Giai đoạn 3 bổ sung, bao gồm trong các phác đồ điều trị ung thư tuyến tụy giai đoạn sớm hơn và trong ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn có đột biến RAS. Danh mục nghiên cứu của công ty cũng bao gồm các chất ức chế RAS chọn lọc đột biến nhắm vào các biến thể G12C, G12D, G12V, Q61H và G13C.

Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.