Cổ phiếu của Dyne Therapeutics Inc. (Nasdaq: DYN) đã tăng hơn 10% sau khi công ty giai đoạn lâm sàng này khởi động một nghiên cứu giai đoạn 3 then chốt cho ứng cử viên thuốc hàng đầu của mình, z-rostudirsen, ở những bệnh nhân bị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Thử nghiệm này đánh dấu một sự kiện giảm thiểu rủi ro quan trọng đối với Dyne, đưa công ty đến gần hơn với việc thương mại hóa tiềm năng một phương pháp điều trị cho bệnh thần kinh cơ do di truyền.
Công ty thông báo rằng thử nghiệm FORZETTO là một nghiên cứu xác nhận được thiết kế phù hợp với hướng dẫn từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Sự liên kết này rất quan trọng vì Dyne cũng có kế hoạch tìm kiếm sự phê duyệt nhanh chóng cho liệu pháp nhắm mục tiêu vào cơ này, điều này có thể rút ngắn thời gian đưa sản phẩm ra thị trường.
Việc bắt đầu thử nghiệm giai đoạn cuối cho z-rostudirsen, nhắm vào các bệnh nhân DMD có thể áp dụng liệu pháp bỏ qua exon 51, đã đẩy cổ phiếu của Dyne tăng 10,3% trong một ngày duy nhất. Động thái này diễn ra bất chấp giai đoạn đầy thách thức gần đây đối với cổ phiếu, vốn đã giảm 12,3% trong 30 ngày qua. Tuy nhiên, tổng lợi nhuận cho cổ đông trong một năm là 49,3% cho thấy động lực dài hạn đang hình thành đằng sau lộ trình phát triển của công ty.
Đối với một công ty không có doanh thu và báo lỗ ròng 451,7 triệu USD, con đường thương mại hóa là điều then chốt. Thị trường định giá Dyne vào khoảng 2,63 tỷ USD, và việc bắt đầu một thử nghiệm xác nhận là một cột mốc quan trọng có thể mở khóa giá trị tương lai đáng kể nếu dữ liệu lâm sàng tích cực.
Câu chuyện về hai mức định giá
Các tín hiệu định giá cho công ty công nghệ sinh học này đang hỗn hợp, đưa ra một bức tranh phức tạp cho các nhà đầu tư. Một mô hình Chiết khấu dòng tiền (DCF) từ Simply Wall St dự báo giá trị hợp lý là 100,02 USD mỗi cổ phiếu, cho thấy cổ phiếu đang bị định giá thấp đáng kể so với mức giá đóng cửa gần đây là 17,56 USD. Mô hình này tập trung vào tiềm năng dòng tiền dài hạn, điều phổ biến đối với các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng chưa tạo ra doanh thu.
Tuy nhiên, hệ số giá trên giá trị sổ sách (P/B) của công ty là 3,4 lần lại kể một câu chuyện thận trọng hơn. Mặc dù thấp hơn mức trung bình của các công ty cùng ngành là 4,7 lần, nhưng nó cao hơn đáng kể so với mức trung bình của ngành Công nghệ sinh học Hoa Kỳ là 2,3 lần. Điều này cho thấy trong khi một số người thấy giá trị sâu sắc, cổ phiếu này không hề rẻ trên tất cả các chỉ số, phản ánh những rủi ro vốn có của việc phát triển thuốc.
Lộ trình phát triển và Sức khỏe tài chính
Ngoài z-rostudirsen cho bệnh DMD, Dyne đang phát triển một lộ trình các liệu pháp nhắm vào các bệnh thần kinh cơ do di truyền khác. Công ty đang thúc đẩy các chương trình lâm sàng cho bệnh loạn trương lực cơ loại 1 (DM1) và có các chương trình tiền lâm sàng cho bệnh loạn dưỡng cơ mặt-vai-cánh tay (FSHD) và bệnh Pompe.
Sức khỏe tài chính của công ty vẫn là trọng tâm chính. Với doanh thu bằng không, Dyne phụ thuộc vào dự trữ vốn để tài trợ cho các hoạt động nghiên cứu và phát triển sâu rộng của mình. Gần đây, công ty đã cấp các giải thưởng cổ phần khuyến khích cho 17 nhân viên mới, một thông lệ phổ biến đối với các công ty công nghệ sinh học tiền doanh thu để thu hút nhân tài bằng cách cung cấp quyền chọn cổ phiếu và đơn vị cổ phiếu hạn chế. Động thái này, mặc dù gây pha loãng, nhưng lại cần thiết để xây dựng đội ngũ cần thiết để định hướng qua các giai đoạn cuối của quá trình phát triển lâm sàng và khả năng ra mắt thương mại.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
