Các điểm chính:
Cổ phiếu Entrada Therapeutics (NASDAQ: TRDA) đã giảm hơn 57% sau khi dữ liệu ban đầu cho thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) cho thấy nó không đạt mục tiêu hiệu quả chính, làm dấy lên nghi ngờ về khả năng cạnh tranh của nó mặc dù công ty đã nhấn mạnh các tín hiệu tích cực về an toàn và chức năng.
Các nhà phân tích của William Blair lưu ý: "Mặc dù ENTR-601-44 đã thúc đẩy sự gia tăng khiêm tốn nồng độ dystrophin, nhưng loại thuốc này đã mang lại sự cải thiện đáng kể 0,08 điểm so với mức cơ bản trong thay đổi trung bình của điểm số thời gian đứng dậy (TTR)", phản ánh bản chất hỗn hợp của kết quả vốn cuối cùng đã làm các nhà đầu tư thất vọng.
Nghiên cứu Giai đoạn I/II cho thấy ENTR-601-44 tạo ra mức tăng dystrophin trung bình chỉ 2,36%, thấp hơn nhiều so với mức thay đổi 10% so với cơ bản mà các nhà phân tích và nhà đầu tư mong đợi. Cổ phiếu đã giảm từ 16,03 USD xuống còn 6,85 USD sau tin tức này. Tuy nhiên, công ty báo cáo không có biến cố bất lợi nghiêm trọng nào và cải thiện có ý nghĩa thống kê về vận tốc thời gian đứng dậy, một thước đo chính về chức năng vận động.
Kết quả này khiến Entrada rơi vào thế bất lợi so với Avidity Biosciences thuộc sở hữu của Novartis, công ty có thuốc đối thủ del-zota gần đây đã chứng minh mức tăng 25% trong sản xuất dystrophin. Entrada hiện phải chứng minh rằng liều cao hơn 12 mg/kg trong nhóm thuần tập tiếp theo, với dữ liệu dự kiến vào cuối năm 2026, có thể duy trì khả năng tồn tại trong thị trường DMD bỏ qua exon 44.
Ban quản lý của Entrada đã đóng khung dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm ELEVATE-44-201 là đáng khích lệ, chỉ ra hồ sơ an toàn thuận lợi và những cải thiện chức năng quan sát được ngay cả ở liều thấp nhất 6 mg/kg. Tất cả các biến cố bất lợi phát sinh trong quá trình điều trị đều ở mức nhẹ đến trung bình và không có người tham gia nào bỏ nghiên cứu.
Công ty đã nhấn mạnh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về vận tốc thời gian đứng dậy, một thước đo chức năng vận động, mà họ cho biết cao gấp 3,5 lần so với sự khác biệt quan trọng tối thiểu về mặt lâm sàng. Tuy nhiên, các nhà đầu tư tập trung vào tiêu chí hiệu quả chính: sản xuất dystrophin. Mức tăng 2,36% thấp hơn đáng kể so với con số kỳ vọng 10% và mờ nhạt so với mức tăng 25% được Avidity báo cáo cho loại thuốc cạnh tranh của họ, del-zota.
Các giám đốc điều hành của Entrada giải thích rằng mức tiếp xúc thuốc trong huyết tương ở bệnh nhi thấp hơn khoảng 50% so với người lớn khỏe mạnh, có khả năng ảnh hưởng đến nồng độ thuốc trong mô cơ và do đó hạn chế sản xuất dystrophin. Công ty cho biết họ đã cập nhật mô hình của mình và kỳ vọng "nồng độ dystrophin ở mức hai chữ số" từ nhóm thuần tập thứ hai của thử nghiệm, vốn đang nhận liều 12 mg/kg.
Dữ liệu từ nhóm thuần tập liều cao này, cùng với phần mở rộng nhãn mở cho nhóm thuần tập đầu tiên, dự kiến sẽ không có cho đến cuối năm 2026. Với nguồn tiền mặt dự trữ đến quý 3 năm 2027, Entrada có đủ kinh phí để chờ kết quả đọc tiếp theo, nhưng hiện phải đối mặt với một rào cản cao hơn nhiều để chứng minh thuốc của mình có thể cạnh tranh hiệu quả. Sự sụt giảm cổ phiếu đáng kể phản ánh sự hoài nghi của nhà đầu tư rằng việc tăng liều đơn thuần có thể bù đắp khoảng cách hiệu quả lớn với ứng cử viên của Avidity.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
