Những điểm chính:
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã chấp nhận Đơn xin cấp phép thuốc mới (NDA) của Roche theo diện Xét duyệt Ưu tiên cho giredestrant, một chất phân giải thụ thể estrogen chọn lọc (SERD) đường uống, giúp giảm 30% nguy cơ tái phát bệnh xâm lấn hoặc tử vong ở bệnh nhân ung thư vú giai đoạn sớm, với quyết định dự kiến vào ngày 30/11.
"Giredestrant đại diện cho bước tiến lớn đầu tiên trong liệu pháp nội tiết đối với ung thư vú ER+ giai đoạn sớm sau nhiều thập kỷ, khi cơ hội chữa khỏi là cao nhất," Levi Garraway, giám đốc y khoa kiêm trưởng bộ phận phát triển sản phẩm toàn cầu tại Roche, cho biết.
Đơn đăng ký dựa trên nghiên cứu lidERA Breast Cancer Giai đoạn III, với hơn 4.100 bệnh nhân mắc ung thư vú giai đoạn I-III có thụ thể estrogen dương tính, HER2 âm tính, với nguy cơ trung bình hoặc cao. Giredestrant bổ trợ đã giảm 30% nguy cơ tái phát bệnh xâm lấn hoặc tử vong so với liệu pháp nội tiết tiêu chuẩn, với tỷ lệ nguy cơ (hazard ratio) là 0,70 (khoảng tin cậy 95%: 0,57–0,87, p=0,0014). Sau ba năm, 92,4% bệnh nhân trong nhóm dùng giredestrant còn sống và không mắc bệnh xâm lấn so với 89,6% ở nhóm điều trị tiêu chuẩn. Lợi ích này là nhất quán trên tất cả các phân nhóm lâm sàng có liên quan. Dữ liệu về tỷ lệ sống còn tổng thể (overall survival) còn chưa đầy đủ nhưng cho thấy xu hướng tích cực và việc theo dõi vẫn đang tiếp tục.
Giredestrant được dung nạp tốt, với tỷ lệ ngừng điều trị là 5,3% so với 8,2% ở nhóm trị liệu nội tiết tiêu chuẩn. Các tác dụng phụ có thể kiểm soát được và phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của thuốc.
Đây là chất phân giải thụ thể estrogen chọn lọc thế hệ tiếp theo, được thiết kế để ngăn chặn estrogen liên kết với thụ thể estrogen, kích hoạt quá trình phân hủy thụ thể và làm chậm sự phát triển của tế bào ung thư. Ung thư vú ER+ chiếm khoảng 70% tổng số ca ung thư vú và hơn 90% được chẩn đoán ở giai đoạn sớm. Trên toàn cầu, 2,3 triệu người được chẩn đoán mắc ung thư vú mỗi năm. Có tới một phần ba số bệnh nhân cuối cùng bị tái phát trong hoặc sau khi điều trị nội tiết bổ trợ, và nhiều người ngừng điều trị sớm do các vấn đề về khả năng dung nạp.
Roche có năm thử nghiệm Giai đoạn III do công ty tài trợ trên nhiều bối cảnh điều trị khác nhau. FDA gần đây cũng đã chấp nhận một NDA cho giredestrant kết hợp với everolimus điều trị ung thư vú tiến triển ER+ có đột biến ESR1 dựa trên nghiên cứu evERA, với quyết định dự kiến vào tháng 12.
Việc phê duyệt sẽ đưa giredestrant trở thành SERD đường uống đầu tiên có dữ liệu Giai đoạn III tích cực trong bối cảnh điều trị có mục tiêu chữa khỏi và là bước tiến quan trọng đầu tiên trong liệu pháp nội tiết bổ trợ cho ung thư vú ER+ giai đoạn sớm sau hơn 20 năm. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi ngày PDUFA 30/11 và quyết định vào tháng 12 đối với chỉ định ung thư vú tiến triển để đánh giá tiềm năng thương mại đầy đủ của thuốc.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
