Fulcrum Therapeutics giảm 50% sau khi FDA buộc ngừng phát triển pociredir

Cổ phiếu của Fulcrum Therapeutics Inc. đã sụp đổ 50% vào ngày 1 tháng 6 sau khi FDA buộc công ty phải từ bỏ thuốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm chủ lực pociredir vì lo ngại về an toàn ung thư.

Chuyên gia phân tích Gregory Renza của Truist cho biết cơ quan quản lý đã không phân biệt giữa các tiểu đơn vị của phức hợp protein PRC2, thay vào đó coi toàn bộ phức hợp này mang rủi ro ung thư mang tính hệ thống.

Quyết định này được đưa ra sau phản hồi của FDA rằng tất cả các loại thuốc nhắm vào phức hợp PRC2 đều có nguy cơ ác tính tương tự, sau khi thuốc điều trị ung thư Tazverik của Ipsen SA bị thu hồi trên toàn cầu đầu năm nay. Fulcrum đã lập luận rằng pociredir nhắm vào một thành phần khác của phức hợp và có hồ sơ rủi ro riêng biệt, nhưng FDA đã bác bỏ sự khác biệt đó, cũng như viện dẫn các tín hiệu ác tính tiền lâm sàng trước đó.

Công ty hiện phải đối mặt với một cuộc đánh giá chiến lược có thể dẫn đến việc bán hoặc sáp nhập, với hợp đồng thuê cơ sở vật chất trị giá 25,1 triệu USD hiện đang bị mắc kẹt do chương trình bị chấm dứt. Fulcrum báo cáo có 333,3 triệu USD tiền mặt và các khoản đầu tư tính đến ngày 31 tháng 3.

Sự thất bại này bổ sung vào một chuỗi thách thức trong việc phát triển thuốc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Pfizer Inc. đã rút thuốc điều trị đã được phê duyệt Oxbryta vào năm 2024 và ngừng các nghiên cứu liên quan vì lo ngại an toàn. Pociredir được thiết kế để tăng nồng độ huyết sắc tố bào thai bằng cách nhắm vào một tiểu đơn vị chính trong phức hợp protein PRC2, vốn thường ức chế sản xuất của nó.

Fulcrum cho biết không có lo ngại an toàn mới nào xuất hiện trong các thử nghiệm lâm sàng của mình và thuốc đã cho thấy sự gia tăng huyết sắc tố bào thai, có thể giúp giảm mức độ nghiêm trọng của bệnh ở bệnh nhân hồng cầu hình liềm. Công ty đã bắt đầu cắt giảm chi phí để bảo toàn tiền mặt trong khi khám phá các lựa chọn thay thế chiến lược.

Sự sụp đổ của cổ phiếu khiến Fulcrum có giá trị thị trường hiện có thể giao dịch gần hoặc thấp hơn vị thế tiền mặt của mình, khiến nó trở thành mục tiêu mua lại tiềm năng. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi bất kỳ thông báo thay thế chiến lược nào, bao gồm cả quy trình bán tiềm năng, trong những tuần tới.

Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.