IDEAYA Biosciences Inc. (NASDAQ: IDYA) cho biết thuốc ung thư chính xác hàng đầu của họ, darovasertib, đã giúp kéo dài thời gian sống thêm không tiến triển lên 122% trong một thử nghiệm then chốt cho ung thư hắc tố di căn bước một, đưa công ty vào lộ trình nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) đầu tiên.
"Kết quả tuyệt vời, thực sự đưa chúng tôi vào đúng lộ trình nộp đơn NDA đó," Yujiro Hata, Giám đốc điều hành của IDEAYA, phát biểu trong buổi thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu của Bank of America.
Nghiên cứu OptimUM-02 cho thấy thời gian sống thêm không tiến triển trung bình là 6,9 tháng ở nhóm điều trị, so với 3,1 tháng ở nhóm đối chứng sử dụng các chất ức chế điểm kiểm soát và hóa trị tiêu chuẩn. Kết quả này tương ứng với tỷ số rủi ro là 0,42 với giá trị p nhỏ hơn 0,0001, cho thấy ý nghĩa thống kê cao.
Dữ liệu tích cực này giúp giảm thiểu đáng kể rủi ro cho tài sản chính của IDEAYA và nhắm vào một nhu cầu chưa được đáp ứng quan trọng trong ung thư hắc tố âm tính với HLA-A2, một thị trường khoảng 1.500 bệnh nhân tại Hoa Kỳ hiện chưa có liệu pháp được phê duyệt. Với nguồn tiền mặt kéo dài đến năm 2027, công ty có vị thế tốt để tài trợ cho các bước chuẩn bị thương mại và thúc đẩy danh mục sâu rộng các liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu khác.
IDEAYA đang nhắm tới lộ trình phê duyệt cấp tốc với FDA, cơ quan mà họ vừa tham gia theo chương trình Đánh giá Ung thư theo Thời gian thực (RTOR). Công ty có kế hoạch trình bày bộ dữ liệu đầy đủ hơn, bao gồm xu hướng sống còn tổng thể và dữ liệu an toàn, tại cuộc họp của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) vào ngày 1 tháng 6.
Cách tiếp cận của công ty tập trung vào tính gây chết tổng hợp (synthetic lethality), một chiến lược sử dụng thuốc để khai thác các lỗ hổng di truyền cụ thể trong tế bào ung thư trong khi vẫn bảo vệ mô khỏe mạnh. Trong thử nghiệm này, darovasertib nhắm vào Protein Kinase C (PKC), một con đường quan trọng trong ung thư hắc tố màng bồ đào và di căn.
Ngoài nhóm âm tính với HLA-A2 ban đầu, IDEAYA đang nghiên cứu darovasertib trong bối cảnh hỗ trợ (sau phẫu thuật) với một nghiên cứu Giai đoạn 3 quy mô 450 bệnh nhân, không phân biệt HLA. "Hiện tại chưa có gì được phê duyệt trong bối cảnh hỗ trợ," ông Hata lưu ý, gợi ý về tiềm năng tuyển dụng bệnh nhân thử nghiệm nhanh chóng.
IDEAYA cũng nhấn mạnh tiến trình trong danh mục sản phẩm rộng hơn của mình, đặc biệt là IDE849, một loại thuốc liên hợp kháng thể nhắm mục tiêu DLL3. Công ty và đối tác tại Trung Quốc, Hengrui, đều có kế hoạch bắt đầu các nghiên cứu đăng ký vào cuối năm nay cho bệnh ung thư phổi tế bào nhỏ và ung thư biểu mô thần kinh nội tiết.
Ông Hata mô tả dữ liệu sắp tới từ nghiên cứu Giai đoạn 1 của Hengrui tại Trung Quốc, dự kiến vào nửa cuối năm nay, là có tiềm năng "giảm rủi ro rất lớn" cho nhóm tài sản này. Bản cập nhật đó dự kiến sẽ bao gồm dữ liệu từ hơn 100 bệnh nhân.
Danh mục của công ty cũng bao gồm các chương trình nhắm vào các khối u thiếu hụt MTAP bằng các chất ức chế MAT2A và PRMT5, củng cố thêm trọng tâm vào các bệnh ung thư được xác định về mặt di truyền.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
