Những điểm chính:
Mesutoclax của InnoCare Pharma đã đạt tỷ lệ đáp ứng tổng thể 100% ở bệnh nhân mắc hội chứng rối loạn sinh tủy chưa được điều trị trước đó, theo dữ liệu từ hội nghị thường niên năm 2026 của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ.
"Kết quả này chứng minh tiềm năng của mesutoclax như một liệu pháp nền tảng cho các bệnh ác tính dòng tủy," InnoCare cho biết trong một tuyên bố ngày 2 tháng 6.
Tính đến ngày 20 tháng 4, trong số bệnh nhân MDS chưa điều trị có thể đánh giá, 40% đạt đáp ứng hoàn toàn và 60% đạt CR tủy, theo tiêu chí IWG 2006. Sử dụng tiêu chí IWG 2023 cập nhật, tỷ lệ CR kết hợp là 90%, với tỷ lệ CR là 60%. Ở bệnh nhân bạch cầu cấp dòng tủy chưa điều trị, 81,8% đạt CR kết hợp tính đến ngày 13 tháng 4 và 86,5% có kết quả âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu. Trong số những người đáp ứng CR kết hợp, 83% đạt được cột mốc này trong chu kỳ điều trị đầu tiên, cho thấy phác đồ này cho phép thuyên giảm nhanh chóng. Ở nhóm dùng mesutoclax 125 miligam, tỷ lệ duy trì đáp ứng trong sáu tháng là 93,3% và tỷ lệ sống sót tổng thể trong sáu tháng là 90,5%. Đối với bệnh nhân AML có đột biến TP53 — một phân nhóm khó điều trị trong lịch sử — tỷ lệ CR kết hợp là 71,4% và tỷ lệ DOR trong sáu tháng vượt quá 50%.
Không quan sát thấy độc tính giới hạn liều nào và liều tối đa dung nạp được cũng chưa đạt tới. Hầu hết các tác dụng phụ không huyết học đều ở cấp độ 1 hoặc 2. Ở bệnh nhân AML chưa điều trị, tỷ lệ tử vong là 0% ở cả ngày thứ 30 và 60.
Dữ liệu này định vị mesutoclax như một đối thủ tiềm năng đối với venetoclax của AbbVie Inc., chất ức chế BCL2 tiêu chuẩn hiện tại cho AML và các bệnh ung thư máu liên quan. InnoCare, được niêm yết trên Sở giao dịch chứng khoán Hong Kong và Thượng Hải với mã cổ phiếu 09969 và 688428, có ba loại thuốc đã được phê duyệt và hơn 10 ứng viên đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.
Tỷ lệ ORR 100% trong MDS và các đáp ứng sâu trong AML, bao gồm bệnh nhân có đột biến TP53, cho thấy mesutoclax có thể giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể trong các bệnh ác tính dòng tủy, nơi các lựa chọn điều trị vẫn còn hạn chế. Chất xúc tác tiếp theo cho InnoCare sẽ là bất kỳ cập nhật nào về lộ trình nộp hồ sơ pháp lý cho mesutoclax.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
