Ionis Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: IONS) và đối tác Biogen Inc. thông báo rằng thuốc điều trị Alzheimer diranersen của họ là liệu pháp nhắm mục tiêu tau đầu tiên cho thấy cả việc giảm bệnh lý não và lợi ích nhận thức trong một nghiên cứu Giai đoạn 2 ngẫu nhiên, khiến cổ phiếu Ionis tăng hơn 8%.
"Chúng tôi rất phấn khởi trước những dữ liệu Giai đoạn 2 này, điều này mang lại cho chúng tôi sự tự tin để đưa diranersen vào giai đoạn phát triển đăng ký," Priya Singhal, Phó Chủ tịch Điều hành kiêm Trưởng bộ phận Phát triển tại Biogen, cho biết. "Chúng tôi tin rằng mình đã nhìn thấy một sự hội tụ chưa từng có và đầy thuyết phục giữa kết quả hiệu quả và dấu ấn sinh học từ một tác nhân hướng tau trong một nghiên cứu bệnh Alzheimer giai đoạn đầu ngẫu nhiên."
Kết quả sơ bộ từ nghiên cứu Giai đoạn 2 CELIA, với sự tham gia của 416 người bị Alzheimer giai đoạn đầu, cho thấy diranersen đã chứng minh sự sụt giảm mạnh mẽ của cả tau trong dịch não tủy và bệnh lý tau được đo bằng quét PET. Mặc dù nghiên cứu không đạt được tiêu chí đánh giá chính về đáp ứng liều lượng trên Thang điểm Đánh giá Sa sút trí tuệ Lâm sàng (CDR-SB) vào Tuần 78, các phân tích được chỉ định trước cho thấy sự chậm lại của suy giảm lâm sàng, đặc biệt là ở những bệnh nhân nhận liều thấp nhất 60 mg mỗi 24 tuần.
Kết quả này đánh dấu một thời điểm quan trọng cho nghiên cứu Alzheimer, một lĩnh vực vốn đầy rẫy những thất bại lớn. Việc nhắm mục tiêu vào protein tau, vốn tạo ra các đám rối độc hại trong não, từ lâu đã là mục tiêu của các nhà phát triển thuốc. Một liệu pháp thành công có thể mở khóa thị trường trị giá hàng tỷ đô la và mang lại hy vọng cho hàng triệu người, đưa Ionis và Biogen vượt lên trước các đối thủ như Eli Lilly trong cuộc đua tìm kiếm phương pháp điều trị dựa trên tau.
Cách tiếp cận mới với bệnh Alzheimer
Diranersen là một liệu pháp oligonucleotide chống cảm (ASO), một công nghệ do Ionis tiên phong. Nó được thiết kế để giảm việc sản xuất protein tau ngay tại nguồn. Trong bệnh Alzheimer, tau bất thường tích tụ và tạo thành các đám rối nội bào góp phần gây thoái hóa thần kinh và suy giảm nhận thức. Không giống như nhiều phương pháp nghiên cứu khác tập trung vào việc loại bỏ tau ngoại bào, diranersen nhằm mục đích ngăn chặn protein này được tạo ra.
Hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp của diranersen nhìn chung phù hợp với hồ sơ đã biết từ nghiên cứu Giai đoạn 1b. Tỷ lệ xảy ra các biến cố bất lợi là tương đương giữa các nhóm liều, mặc dù tỷ lệ biến cố bất lợi nghiêm trọng cao hơn đã được quan sát ở liều cao nhất được nghiên cứu.
Những con số đằng sau tin tức
Sau thông báo này, cổ phiếu Ionis đã có một sự gia tăng đáng kể. Cổ phiếu này, có tổng tỷ suất lợi nhuận cho cổ đông trong 1 năm là 138,04%, đang là chủ đề của các phân tích lạc quan. Giá mục tiêu đồng thuận là 96,73 USD ngụ ý mức tăng 19,8% so với giá đóng cửa gần đây là 77,60 USD, theo dữ liệu từ Simply Wall St. Tuy nhiên, hệ số giá trên doanh thu (P/S) là 12,1x của nó đang ở mức cao so với mức trung bình của ngành Công nghệ sinh học Hoa Kỳ là 9,7x.
Danh mục sản phẩm của Ionis hiện bao gồm 13 loại thuốc đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng cho các bệnh thần kinh, sáu trong số đó thuộc sở hữu hoàn toàn của công ty. Sức khỏe tài chính của công ty cũng là một yếu tố then chốt đối với các nhà đầu tư; phát triển thuốc công nghệ sinh học là lĩnh vực thâm dụng vốn, và vị thế tiền mặt mạnh mẽ là rất quan trọng để tài trợ cho các thử nghiệm giai đoạn cuối.
Bước tiếp theo
Biogen, đơn vị đã được cấp phép diranersen từ Ionis vào năm 2019, sẽ làm việc với các cơ quan quản lý về các bước tiếp theo để đưa liệu pháp này vào thử nghiệm Giai đoạn 3 then chốt. Một nghiên cứu mở rộng dài hạn đang được tiến hành sẽ tiếp tục đánh giá độ an toàn, khả năng dung nạp và tính bền vững lâu dài của diranersen ở bệnh nhân Alzheimer giai đoạn đầu. Dữ liệu thành công mang lại một sự kiện giảm rủi ro lớn cho nền tảng ASO của Ionis và củng cố mảng thần kinh của công ty.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
