Những điểm chính:
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) hôm thứ Tư đã phê duyệt Tryngolza (olezarsen) của Ionis Pharmaceuticals Inc. như phương pháp điều trị đầu tiên được chứng minh là có khả năng giảm cả triglyceride và nguy cơ viêm tụy cấp ở người trưởng thành mắc bệnh tăng triglyceride máu nặng.
"Tryngolza đại diện cho một bước tiến có ý nghĩa đối với những bệnh nhân mắc bệnh tăng triglyceride máu nặng, những người trước đây có rất ít lựa chọn để giảm nguy cơ viêm tụy cấp," Tiến sĩ Norman Stockbridge, Giám đốc Khoa Tim mạch và Thận học của FDA, cho biết.
Việc phê duyệt dựa trên hai thử nghiệm Giai đoạn 3 — CORE-TIMI 72a và CORE2-TIMI 72b — với tổng số 1.061 bệnh nhân tham gia. Sau sáu tháng, những bệnh nhân dùng liều 50 miligam ghi nhận mức giảm triglyceride đã điều chỉnh so với giả dược lần lượt là 62,9 điểm phần trăm trong thử nghiệm CORE và 49,2 điểm phần trăm trong thử nghiệm CORE2; liều 80 mg mang lại mức giảm lần lượt là 72,2 và 54,5 điểm phần trăm (P<0,001 đối với tất cả các so sánh). Các đợt viêm tụy cấp thấp hơn 85% ở nhóm dùng Tryngolza so với giả dược (tỷ lệ mắc, 0,15; khoảng tin cậy 95%, 0,05 đến 0,40; P<0,001).
Tăng triglyceride máu nặng được xác định khi mức triglyceride lúc đói đạt ít nhất 500 miligam trên mỗi decilít, cao hơn gấp ba lần so với ngưỡng bình thường là 150 mg/dL. FDA cho biết phương pháp điều trị tiêu chuẩn trước đây bao gồm thay đổi lối sống và các loại thuốc cũ hơn nhưng chưa từng chứng minh được mức giảm có ý nghĩa thống kê về nguy cơ viêm tụy cấp trong các thử nghiệm của chúng. Tryngolza được bệnh nhân tự tiêm một lần mỗi tháng qua bút tiêm tự động ở liều 50 mg hoặc 80 mg. Các tác dụng phụ thường gặp nhất là phản ứng tại chỗ tiêm và men gan tăng cao; liều 80 mg cũng có liên quan đến tỷ lệ giảm tiểu cầu cao hơn.
Việc phê duyệt đưa Ionis trở thành công ty đầu tiên có chỉ định dán nhãn về giảm nguy cơ viêm tụy cấp trong bệnh sHTG, một thị trường chưa có đối thủ cạnh tranh trực tiếp nào có dữ liệu tương đương. Công ty có vốn hóa thị trường khoảng 12,75 tỷ USD, trước đó đã được FDA phê duyệt Tryngolza vào tháng 12 năm 2024 để điều trị hội chứng viêm chylomicron máu gia đình, một dạng di truyền hiếm gặp của bệnh tăng triglyceride máu nặng. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi dữ liệu đơn thuốc ban đầu cũng như khả năng mở rộng chỉ định sang các kết quả tim mạch rộng hơn, điều này có thể mở rộng đáng kể nhóm bệnh nhân tiềm năng ngoài khoảng 4 triệu người Mỹ có mức triglyceride trên 500 mg/dL.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
