Phác đồ BRAFTOVI của Pfizer gần như nhân đôi thời gian sống không tiến triển trong thử nghiệm ung thư đại trực tràng di căn BRAF V600E

Phác đồ BRAFTOVI (encorafenib) của Pfizer kết hợp với cetuximab và FOLFIRI đã gần như nhân đôi thời gian sống không tiến triển trung bình lên 15,2 tháng ở bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn chưa từng điều trị có đột biến BRAF V600E, giảm 56% nguy cơ tiến triển hoặc tử vong so với hóa trị tiêu chuẩn.

"Những kết quả này củng cố niềm tin về cách chúng tôi có thể điều trị căn bệnh này," Scott Kopetz, giáo sư và phó chủ nhiệm khoa ung thư tiêu hóa tại Trung tâm Ung thư MD Anderson và là đồng điều tra viên chính của thử nghiệm BREAKWATER, cho biết trong một tuyên bố. Việc giảm 56% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong, kết hợp với thời gian sống thêm toàn bộ kéo dài, khẳng định phác đồ này như một tiêu chuẩn chăm sóc trong điều trị đầu tay, ông nói.

Thử nghiệm BREAKWATER Giai đoạn 3, Nhóm 3 đã phân ngẫu nhiên 147 bệnh nhân để nhận hoặc BRAFTOVI kết hợp cetuximab và FOLFIRI hoặc FOLFIRI có hoặc không có bevacizumab. Tỷ lệ nguy cơ cho PFS là 0,44 (KTC 95%, 0,27 đến 0,70; p = 0,0002), nghĩa là kết quả có ít hơn 0,1% khả năng xảy ra ngẫu nhiên. Thời gian sống thêm toàn bộ cho thấy giảm 44% nguy cơ tử vong (HR 0,56; KTC 95%, 0,34 đến 0,94) với thời gian theo dõi trung bình khoảng 20 tháng ở cả hai nhánh. Tại 18 tháng, 72% bệnh nhân dùng phác đồ BRAFTOVI còn sống so với 54,5% ở nhóm đối chứng. OS trung vị chưa đạt được cho nhóm điều trị so với 20,3 tháng cho nhóm so sánh.

Các tác dụng phụ từ cấp độ 3 trở lên xảy ra ở 70,4% bệnh nhân dùng phối hợp BRAFTOVI so với 80,9% ở nhóm điều trị tiêu chuẩn. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm buồn nôn, tiêu chảy, nôn mửa, thiếu máu và mệt mỏi. Tỷ lệ ngừng điều trị do tác dụng phụ là 15,5% ở nhóm điều trị so với 10,3% ở nhóm đối chứng. Pfizer cho biết không có tín hiệu an toàn mới nào được xác định.

Đột biến BRAF V600E xảy ra ở 8% đến 12% bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn và có liên quan đến nguy cơ tử vong cao gấp đôi so với bệnh nhân không có đột biến đã biết. Trước khi FDA phê duyệt nhanh vào tháng 12 năm 2024, không có liệu pháp nhắm mục tiêu dấu ấn sinh học nào được chỉ định cụ thể cho nhóm bệnh nhân này. FDA đã cấp phê duyệt toàn diện vào tháng 2 năm 2026 dựa trên toàn bộ dữ liệu BREAKWATER, cho phép linh hoạt trong việc lựa chọn nền tảng hóa trị.

"Những kết quả thuyết phục này bổ sung vào một cơ sở bằng chứng mạnh mẽ chứng minh hiệu quả của phác đồ kết hợp BRAFTOVI trên hai phác đồ hóa trị đã được thiết lập khác nhau," Jeff Legos, giám đốc ung thư trưởng tại Pfizer, cho biết. Các phát hiện này tái khẳng định phác đồ này như một nền tảng của điều trị đầu tay, ông nói.

Kết quả này định vị phác đồ ba thuốc BRAFTOVI như một tiêu chuẩn chăm sóc cho phân nhóm phân tử này, ảnh hưởng đến khoảng 15.000 đến 20.000 bệnh nhân mới hàng năm chỉ riêng tại Mỹ. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi các hướng dẫn NCCN được cập nhật và khả năng mở rộng nhãn hiệu sang các kết hợp hóa trị bổ sung.

Bài viết này chỉ mang tính thông tin tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.