REGENXBIO đã hoàn thành việc dùng thuốc trong nghiên cứu xác nhận liệu pháp gen RGX-202 cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne trước thời hạn. Công ty có kế hoạch nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) vào quý 3/2026 theo lộ trình phê duyệt nhanh, nhắm tới khả năng được FDA phê duyệt vào nửa cuối năm 2027. RGX-202 có thể cạnh tranh với Elevidys của Sarepta trên thị trường liệu pháp gen điều trị DMD.
Liệu pháp gen điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne của REGENXBIO đã tiến thêm một bước gần hơn tới thị trường sau khi công ty hoàn tất việc dùng thuốc trong nghiên cứu xác nhận trước thời hạn.
REGENXBIO Inc. đã hoàn tất việc tuyển chọn và dùng thuốc cho bệnh nhân trong nghiên cứu xác nhận của RGX-202, một liệu pháp gen tiềm năng tốt nhất cùng loại cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, qua đó hoàn thành chương trình phát triển đăng ký trước thời hạn nhờ nhu cầu bệnh nhân mạnh mẽ và sự quan tâm của các nhà nghiên cứu. Công ty có trụ sở tại Rockville, Maryland dự kiến nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) lên FDA trong quý 3/2026 theo lộ trình phê duyệt nhanh, với khả năng được phê duyệt vào nửa cuối năm 2027.
"Việc tuyển chọn nhanh chóng phản ánh nhu cầu cấp bách chưa được đáp ứng trong bệnh Duchenne và niềm tin của các nhà nghiên cứu vào hồ sơ của RGX-202," một người phát ngôn của công ty cho biết, đồng thời đề cập đến sự quan tâm mạnh mẽ từ các nhà nghiên cứu như một yếu tố then chốt giúp hoàn thành nghiên cứu trước thời hạn.
RGX-202 được thiết kế để cung cấp một phiên bản chức năng của gen dystrophin sử dụng vector NAV AAV8 của REGENXBIO, nhằm phục hồi sản xuất protein dystrophin trong tế bào cơ. Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, do đột biến gen dystrophin gây ra, ảnh hưởng đến khoảng một trong 3.500 ca sinh nam trên toàn thế giới và dẫn đến thoái hóa cơ tiến triển. Phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện nay bao gồm corticosteroid, giúp làm chậm nhưng không ngăn chặn được sự tiến triển của bệnh.
Việc hoàn thành nghiên cứu xác nhận đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với REGENXBIO, công ty đã định vị RGX-202 như một đối thủ tiềm năng của Elevidys thuộc Sarepta Therapeutics - liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt cho DMD. Elevidys đã nhận được phê duyệt nhanh từ FDA vào tháng 6/2023 và được chuyển đổi sang phê duyệt chính thức vào năm 2024, thiết lập một chuẩn mực thương mại trên thị trường liệu pháp gen điều trị DMD.
Ý nghĩa của việc nộp đơn BLA đối với REGENXBIO
Kế hoạch nộp đơn BLA theo lộ trình phê duyệt nhanh có thể rút ngắn thời gian xem xét quy định, đưa RGX-202 ra thị trường vào cuối năm 2027 nếu FDA chấp nhận đơn và cấp quyền ưu tiên xem xét. Phê duyệt nhanh cho phép FDA chấp thuận các loại thuốc cho bệnh lý nghiêm trọng dựa trên các điểm thay thế - trong trường hợp này có thể là mức độ biểu hiện micro-dystrophin - đồng thời yêu cầu dữ liệu xác nhận để kiểm chứng lợi ích lâm sàng.
Đường ống phát triển của REGENXBIO bao gồm nhiều chương trình liệu pháp gen cho các bệnh hiếm gặp, với RGX-202 là ứng cử viên DMD hàng đầu. Công ty chưa công bố số liệu chính xác về số lượng bệnh nhân tham gia nghiên cứu xác nhận hoặc dữ liệu hiệu quả cụ thể - những thông tin sẽ rất quan trọng cho quá trình xem xét của FDA.
Bối cảnh cạnh tranh trong lĩnh vực liệu pháp gen điều trị DMD
Elevidys của Sarepta đã tạo ra khoảng 334 triệu USD doanh thu sản phẩm thuần trong năm 2024, theo hồ sơ công bố của công ty, cho thấy cơ hội thương mại trong lĩnh vực DMD. Pfizer trước đây từng có ứng cử viên liệu pháp gen DMD là PF-06939926 nhưng đã ngừng phát triển sau khi một bệnh nhân tử vong trong thử nghiệm Giai đoạn 2, thu hẹp đáng kể cục diện cạnh tranh. Solid Biosciences cũng đang phát triển một ứng cử viên liệu pháp gen DMD là SGT-003, hiện đang trong các thử nghiệm giai đoạn đầu.
Công nghệ vector NAV AAV8 của REGENXBIO tạo sự khác biệt cho RGX-202 so với Elevidys, vốn sử dụng một serotype AAV khác. Công ty chưa công bố kỳ vọng về giá cho RGX-202, trong khi Elevidys có giá niêm yết 3,2 triệu USD mỗi bệnh nhân, trở thành một trong những loại thuốc đắt nhất tại Mỹ.
Cổ phiếu của REGENXBIO, giao dịch trên Nasdaq với mã RGNX, có khả năng sẽ thu hút sự chú ý nhiều hơn từ nhà đầu tư khi thời điểm nộp đơn BLA đến gần. Vị thế tiền mặt và tốc độ tiêu hao ngân sách của công ty sẽ là các yếu tố then chốt cần theo dõi, vì các công ty công nghệ sinh học thường phải đối mặt với chi phí đáng kể trong quá trình xem xét quy định. Với khả năng FDA đưa ra quyết định vào cuối năm 2027, các nhà đầu tư đang định giá khoảng 15 tháng không chắc chắn về quy định trước khi thương mại hóa tiềm năng.
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
