Những điểm chính:
Tổng thống Donald Trump đã ký sắc lệnh hành pháp vào ngày 18/4 chỉ đạo FDA thúc đẩy nhanh thuốc ảo giác điều trị bệnh tâm thần, một sự đảo ngược chính sách khiến cổ phiếu của Compass Pathways tăng gần 30%.
Tổng thống Donald Trump đã ký sắc lệnh hành pháp vào ngày 18/4 chỉ đạo FDA thúc đẩy nhanh thuốc ảo giác điều trị bệnh tâm thần, giải ngân 50 triệu USD quỹ liên bang và trao chứng chỉ ưu tiên xét duyệt cho ba công ty đang phát triển các liệu pháp psilocybin và MDMA.
"Cơ sở cho sắc lệnh hành pháp là nhu cầu đưa các lựa chọn điều trị mới đến với những bệnh nhân đang rất cần chúng", Kabir Nath, giám đốc điều hành của Compass Pathways, một trong ba công ty nhận được chứng chỉ ưu tiên xét duyệt từ FDA sáu ngày sau sắc lệnh, cho biết.
Sắc lệnh chỉ đạo ủy viên FDA cấp chứng chỉ ưu tiên xét duyệt cho các loại thuốc ảo giác đã được chỉ định là Liệu pháp đột phá (Breakthrough Therapy), một danh mục bao gồm ứng cử viên psilocybin tổng hợp COMP360 của Compass để điều trị trầm cảm kháng trị, psilocybin của Usona Institute cho rối loạn trầm cảm nặng, và methylone của Transcend Therapeutics cho PTSD. Compass đã công bố kết quả thử nghiệm Giai đoạn 3 tích cực cho COMP360 vào tháng 2 và có kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt trong quý IV. FDA cũng đã thông qua một thử nghiệm giai đoạn đầu cho noribogaine, một dẫn xuất của ibogaine, nhắm vào rối loạn sử dụng rượu — đây là thử nghiệm trên người đầu tiên được ủy quyền đối với hợp chất như vậy tại Hoa Kỳ.
Sự thay đổi chính sách này đánh dấu một sự đảo ngược mạnh mẽ so với lập trường của Trump trong nhiệm kỳ đầu về các chất bị kiểm soát và diễn ra khi tỷ lệ ủng hộ kinh tế của ông chạm mức thấp kỷ lục. Mặc dù sắc lệnh tự nó không phê duyệt bất kỳ loại thuốc nào, nhưng nó báo hiệu sự chấp nhận chính trị rộng rãi hơn đối với một lĩnh vực đã phải vật lộn trong nhiều thập kỷ dưới sự phân loại Schedule I — có khả năng thúc đẩy một thị trường phục vụ hơn một tỷ người trên toàn thế giới đang sống chung với các tình trạng sức khỏe tâm thần, theo dữ liệu của Tổ chức Y tế Thế giới.
Sắc lệnh hành pháp đề cập cụ thể đến ibogaine, một hợp chất thần kinh có nguồn gốc từ một loại cây bụi Tây Phi mà một số nhà ủng hộ tin rằng có thể điều trị chứng nghiện và chấn thương sọ não. Tuy nhiên, không giống như psilocybin hay MDMA, ibogaine chưa trải qua các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn tại Hoa Kỳ và có liên quan đến các tác dụng phụ tim mạch nghiêm trọng tiềm ẩn, các nhà nghiên cứu cho biết.
"Các hợp chất ảo giác có hồ sơ an toàn khác nhau, rủi ro khác nhau", Brandon Weiss, nhà nghiên cứu tại Trung tâm Nghiên cứu Ảo giác và Ý thức tại Trường Y Đại học Johns Hopkins, cho biết. "Ibogaine có rủi ro tim mạch đặc biệt cao, và do đó, điều cần làm là một sự cân nhắc rất kỹ lưỡng, có phương pháp về độ an toàn và hiệu quả."
Việc FDA bác bỏ liệu pháp hỗ trợ bằng MDMA vào năm 2024 — với lý do lo ngại về thiết kế thử nghiệm và nhu cầu có thêm dữ liệu — cho thấy cơ quan này vẫn thận trọng bất chấp sự nhiệt tình ngày càng tăng của công chúng. Trong các thử nghiệm giai đoạn cuối do Hiệp hội Nghiên cứu Đa ngành về Ảo giác (MAPS) tài trợ, khoảng 71% người tham gia bị PTSD nặng không còn đáp ứng các tiêu chí chẩn đoán sau các buổi trị liệu hỗ trợ bằng MDMA.
Ngay cả với sự hậu thuẫn chính trị, con đường đến với việc áp dụng rộng rãi vẫn phải đối mặt với những trở ngại đáng kể. Các liệu pháp ảo giác đòi hỏi hàng giờ chuẩn bị, các buổi điều trị có giám sát kéo dài 8 đến 12 giờ, và liệu pháp tích hợp theo dõi — một mô hình khó có thể mở rộng quy mô trong cơ sở hạ tầng chăm sóc sức khỏe hiện tại. Một buổi trị liệu psilocybin đơn lẻ có thể có chi phí lên tới 3.000 USD, và hiện không có bảo hiểm nào chi trả, theo một báo cáo năm 2025 của The Guardian.
Khuôn khổ pháp lý cũng vẫn còn phức tạp. Các chất ảo giác được phân loại là chất bị kiểm soát Schedule I theo luật liên bang, nghĩa là bất kỳ loại thuốc nào được phê duyệt sẽ cần phải được Cục Quản lý Thực thi Ma túy (DEA) phân loại lại trước khi có thể được kê đơn. Các quy định cấp tiểu bang tạo thêm một lớp phức tạp nữa, và việc Ủy viên FDA Marty Makary từ chức gần đây sau các báo cáo rằng Trump đang cân nhắc sa thải ông đã tạo ra sự bất ổn về vai trò lãnh đạo của cơ quan này trong giai đoạn chuyển tiếp.
Nath của Compass Pathways cho biết công ty đang tuân thủ các tiêu chuẩn FDA tương tự được áp dụng cho tất cả các loại thuốc và sẽ không bắt đầu quy trình phê duyệt nếu dữ liệu không đủ. "Chúng tôi rất vui mừng khi thấy cơ sở cho sắc lệnh hành pháp là nhu cầu đưa các lựa chọn điều trị mới đến với bệnh nhân", ông nói trong một tuyên bố.
Lần gần đây nhất FDA chỉ định Liệu pháp đột phá cho một loại thuốc làm thay đổi ý thức — Spravato (esketamine) của Johnson & Johnson để điều trị trầm cảm kháng trị vào năm 2019 — cơ quan này đã yêu cầu một chương trình Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro (REMS) nghiêm ngặt, yêu cầu các cơ sở điều trị được chứng nhận và các quy trình giám sát bệnh nhân. Một khuôn khổ tương tự cho các loại thuốc ảo giác có thể hạn chế tốc độ thâm nhập thị trường ngay cả sau khi được phê duyệt.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
