FDA Phê duyệt liệu pháp kết hợp của Merck và Astellas cho bệnh ung thư bàng quang rủi ro cao

Tóm tắt điều hành

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp kết hợp gồm KEYTRUDA® (pembrolizumab) của Merck và PADCEV® (enfortumab vedotin-ejfv) của Astellas Pharma để điều trị chu phẫu cho bệnh nhân trưởng thành bị ung thư bàng quang xâm lấn cơ (MIBC) không đủ điều kiện cho hóa trị liệu chứa cisplatin. Sự phê duyệt này, dựa trên thử nghiệm Giai đoạn 3 KEYNOTE-905 rất thành công, thiết lập một tiêu chuẩn chăm sóc mới và cung cấp một lựa chọn điều trị quan trọng cho một quần thể bệnh nhân có nguy cơ cao ở giai đoạn đầu của bệnh, tác động tích cực đến triển vọng thị trường của cả hai công ty dược phẩm.

Chi tiết sự kiện

Vào ngày 21 tháng 11 năm 2025, FDA đã cấp phép sử dụng kết hợp KEYTRUDA hoặc KEYTRUDA QLEX™ với PADCEV. Phác đồ này được chỉ định cho điều trị tân bổ trợ (trước khi phẫu thuật cắt bỏ bàng quang, hoặc cắt bàng quang) sau đó là điều trị bổ trợ tiếp tục (sau phẫu thuật). Phương pháp chu phẫu này đặc biệt dành cho người lớn được chẩn đoán MIBC không thể dung nạp hóa trị liệu dựa trên cisplatin, một lựa chọn điều trị lâu đời nhưng độc hại. Sự phê duyệt này đánh dấu phác đồ chu phẫu đầu tiên và duy nhất có sẵn cho nhóm bệnh nhân này.

Giải mã dữ liệu lâm sàng

Sự phê duyệt dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 EV-303, còn được gọi là KEYNOTE-905. Thử nghiệm đã đạt điểm cuối chính là sống sót không có biến cố (EFS), cho thấy sự giảm 60% có ý nghĩa thống kê về nguy cơ tái phát khối u, tiến triển bệnh hoặc tử vong cho bệnh nhân nhận liệu pháp kết hợp so với những người chỉ phẫu thuật đơn thuần. Thời gian theo dõi trung bình của nghiên cứu là 25.6 tháng. Liệu pháp này kết hợp các cơ chế của KEYTRUDA, một chất ức chế PD-1 giúp hệ thống miễn dịch chống lại tế bào ung thư, và PADCEV, một kháng thể liên hợp thuốc (ADC) hướng Nectin-4 truyền một tác nhân gây độc tế bào trực tiếp đến các tế bào khối u.

Ảnh hưởng thị trường và chiến lược kinh doanh

Cột mốc quy định này mở rộng đáng kể tiềm năng thương mại cho cả thuốc ung thư hàng đầu của Merck, KEYTRUDA, và tài sản chủ chốt của Astellas, PADCEV. Bằng cách chuyển sang giai đoạn sớm hơn của điều trị ung thư bàng quang, các công ty tiếp cận một quần thể bệnh nhân mới và giải quyết một nhu cầu y tế rõ ràng chưa được đáp ứng. Đối với Merck (MRK), điều này củng cố thêm vị thế thống trị của KEYTRUDA trong lĩnh vực ung thư. Đối với Astellas Pharma (TSE: 4503), nó nâng cao vị thế của PADCEV như một phương pháp điều trị nền tảng trong ung thư bàng quang. Sự phê duyệt này dự kiến sẽ cung cấp một chất xúc tác doanh thu đáng kể cho cả hai công ty, vì nó thiết lập liệu pháp kết hợp của họ như là tiêu chuẩn chăm sóc mới cho MIBC không đủ điều kiện cisplatin.

Bối cảnh rộng hơn trong ung thư học

Sự phê duyệt kết hợp KEYTRUDA và PADCEV là dấu hiệu của một xu hướng rộng lớn hơn trong điều trị ung thư: việc sử dụng chiến lược các liệu pháp kết hợp để cải thiện kết quả ở các giai đoạn sớm hơn của bệnh. Thành công của việc kết hợp chất ức chế PD-1 với kháng thể liên hợp thuốc (ADC) trong bối cảnh chu phẫu là một tiến bộ lâm sàng quan trọng. Kết quả này có thể sẽ khuyến khích nghiên cứu sâu hơn về các chiến lược kết hợp tương tự trên các khối u rắn khác, khi ngành công nghiệp tiếp tục tập trung vào việc ngăn ngừa tái phát và cải thiện sự sống sót lâu dài bằng cách triển khai các phương pháp điều trị hiệu quả nhất sớm hơn.