Cổ phiếu Intellia Therapeutics giảm giá trong bối cảnh các thử nghiệm lâm sàng Nexiguran Ziclumeran bị đình chỉ

Intellia Therapeutics tạm dừng thử nghiệm lâm sàng Nex-Z sau sự kiện bất lợi

Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) đã thông báo tạm dừng các hoạt động dùng thuốc và sàng lọc trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 quan trọng của họ đối với nexiguran ziclumeran (nex-z). Quyết định này, được đưa ra vào ngày 27 tháng 10 năm 2025, sau khi một bệnh nhân tham gia thử nghiệm MAGNITUDE phải nhập viện do một sự kiện bất lợi nghiêm trọng liên quan đến gan, được đặc trưng bởi men gan tăng cấp 4 và mức bilirubin tăng. Sự phát triển này đã dẫn đến sự sụt giảm đáng kể về giá cổ phiếu của công ty và mối lo ngại rộng rãi trong giới đầu tư và nhà phân tích.

Chi tiết về việc tạm dừng lâm sàng đối với Nexiguran Ziclumeran

Các thử nghiệm bị đình chỉ, MAGNITUDE và MAGNITUDE-2, đang đánh giá nex-z để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin với bệnh cơ tim (ATTR-CM) và bệnh amyloidosis transthyretin với bệnh đa dây thần kinh (ATTR-PN), tương ứng. Các thử nghiệm này tổng cộng bao gồm hơn 650 bệnh nhân ATTR-CM và 47 bệnh nhân ATTR-PN, với khoảng 450 cá nhân đã được điều trị CRISPR liều duy nhất. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) sau đó đã áp đặt lệnh tạm dừng lâm sàng đối với các thử nghiệm giai đoạn 3 này. Tình trạng men gan tăng và mức bilirubin tăng của bệnh nhân thể hiện một tín hiệu an toàn quan trọng đã ngăn chặn việc tiếp tục sử dụng ứng viên thuốc này.

Phản ứng thị trường: Giá cổ phiếu giảm đáng kể và hạ cấp

Để đáp lại tin tức, cổ phiếu của Intellia Therapeutics đã trải qua một đợt giảm mạnh. Cổ phiếu đã giảm hơn 45% trong giao dịch trước thị trường sau thông báo ban đầu vào ngày 27 tháng 10 năm 2025. Sự sụt giảm đáng kể này tiếp tục kéo dài sang các phiên giao dịch tiếp theo, với cổ phiếu đóng cửa giảm khoảng 42% trong một trường hợp và tiếp tục giảm khoảng 6% và 5% trong các phiên riêng biệt, phản ánh một sự mất mát đáng kể về vốn hóa thị trường.

Lệnh tạm dừng lâm sàng đã kích hoạt một làn sóng hạ cấp từ một số công ty Phố Wall nổi tiếng. Ít nhất năm ngân hàng đầu tư, bao gồm RBC Capital Markets, Bernstein, Guggenheim, Wells Fargo và William Blair, đã sửa đổi xếp hạng của họ cho NTLA.

Quan điểm của nhà phân tích về rủi ro và định giá

Các nhà phân tích phần lớn đã bày tỏ lo ngại về hồ sơ rủi ro-lợi ích của nex-z, đặc biệt trong bối cảnh các lựa chọn điều trị thay thế hiện có. Luca Issi của RBC Capital Markets lưu ý rằng đây là trường hợp nhiễm độc gan thứ hai được báo cáo đối với nex-z, mặc dù tình trạng ALT/AST tăng cấp 4 trước đó vào tháng 5 đã tự khỏi mà không cần nhập viện. Issi đã hạ cấp Intellia xuống "sector perform" và giảm mục tiêu giá từ 21 đô la xuống 14 đô la, phản ánh khả năng giảm 5% so với giá đóng cửa ngày 27 tháng 10. Ông giải thích rằng sự kiện này "nghiêng hồ sơ rủi ro/lợi ích một cách bất lợi, đặc biệt trong một chỉ định có các lựa chọn lâm sàng an toàn thay thế."

Tương tự, William Pickering tại Bernstein đã hạ cấp Intellia xuống "market-perform" từ "outperform," đặt mục tiêu giá mới là 14,50 đô la, giảm khoảng 2%. Pickering đã giảm đáng kể khả năng thành công của nex-z trong cả hai chỉ định ATTR-CM và ATTR-PN từ 70% xuống 40%, điều này dẫn đến việc cắt giảm 33% dự báo doanh thu hàng đầu đã điều chỉnh rủi ro của ông. Mặc dù một số công ty như BofA Securities, HC Wainwright và Chardan Capital duy trì xếp hạng "mua", nhưng họ cũng cắt giảm đáng kể mục tiêu giá của mình, nhấn mạnh sự điều chỉnh rộng rãi về định giá của Intellia.

Ảnh hưởng rộng hơn và triển vọng

Lệnh tạm dừng lâm sàng đối với nexiguran ziclumeran đại diện cho một bước thụt lùi đáng kể đối với Intellia Therapeutics, ảnh hưởng đến một trong hai chương trình giai đoạn cuối ưu tiên của công ty. Sự cố này đã phủ một bóng đen lên hồ sơ an toàn của công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR để phân phối toàn thân, đặc biệt liên quan đến độc tính gan. Sự kiện này có thể dẫn đến sự giám sát chặt chẽ hơn từ các cơ quan quản lý đối với các liệu pháp chỉnh sửa gen khác đang được phát triển. Tương lai gần của công ty sẽ phụ thuộc vào khả năng của họ để điều tra kỹ lưỡng sự kiện bất lợi, giải quyết những lo ngại của FDA và có thể sửa đổi giao thức thử nghiệm hoặc công thức thuốc. Cảnh quan cạnh tranh cho các phương pháp điều trị ATTR, bao gồm các liệu pháp đã được thiết lập, có nghĩa là bất kỳ sự chậm trễ đáng kể hoặc các vấn đề an toàn chưa được giải quyết nào có thể làm xói mòn hơn nữa vị thế thị trường và triển vọng dài hạn của Intellia. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ các thông tin liên lạc tiếp theo từ Intellia liên quan đến cuộc điều tra, bất kỳ khả năng nối lại thử nghiệm nào và tác động rộng hơn đến việc phát triển đường ống của công ty.