Agios 從 Oscotec 授權取得 cevidoplenib，達成 10 億美元 ITP 交易

Agios Pharmaceuticals Inc. 與南韓 Oscotec 公司簽署授權協議，取得用於治療免疫性血小板減少症（ITP）的下一代口服 SYK 抑制劑 cevidoplenib 的獨家全球權利，該藥物在美國的峰值銷售潛力高達 10 億美元。

Agios 執行長 Brian Goff 表示：「Cevidoplenib 是一種下一代 SYK 抑制劑，其獨特設計旨在與第一代 SYK 抑制劑相比，提供更佳的耐受性與持久性。憑藉具有臨床意義的第二期數據，我們相信 cevidoplenib 有機會成為 ITP 的同類最佳治療選擇。」

Oscotec 將獲得 2500 萬美元預付款，並有資格在美國和歐洲最多三項適應症中，獲得高達 1.4 億美元的開發與監管里程碑款項，外加商業里程碑付款以及基於未來淨銷售額的分級權利金，範圍從高個位數到中十位數百分比。Agios 將承擔所有未來開發與商業化的全部費用。Oscotec 保留在第三期數據發布後，收回在南韓獨家權利的選擇權。

此交易將 Agios 的罕見血液學產品組合，從其已核准的療法 mitapivat（PYRUKYND）擴展至 ITP。ITP 是一種罕見的自體免疫性血液疾病，全球約有 20 萬人受影響，其中包括美國 9 萬名成人。在這些患者中，約有 5 萬人患有需要治療的慢性疾病，約有 2.4 萬人已對初始療法無反應。目前的標準療法存在諸多限制，包括作用延遲、缺乏持久療效，以及血球數量減少和感染風險增加等類別特定不良事件。

Cevidoplenib 是一種高選擇性的 SYK 抑制劑，旨在阻斷自體抗體介導的血小板破壞，這是 ITP 的主要驅動因素。SYK 是一種參與抗體驅動免疫細胞活化的訊號酶；透過針對 SYK 依賴性路徑，該藥物旨在減少血小板清除並恢復血小板數量。其選擇性旨在改善第一代 SYK 抑制劑在長期使用中的耐受性。美國食品藥物管理局（FDA）已授予 cevidoplenib 用於 ITP 的孤兒藥資格。

第二期試驗招募了 60 名血小板計數低於 30,000/µL 且至少對一種先前療法復發或難治的成人患者。患者以 1:2:2 的比例隨機分配至安慰劑組、200 毫克每日兩次組或 400 毫克每日兩次組，治療期為 12 週。該患者族群屬於重度經治患者——68.3% 曾接受過三線或以上先前治療，68.3% 的基線血小板計數低於 15,000/µL，81.7% 為復發性疾病。

此新型主要終點——在不使用救援藥物的情況下，任何訪視時血小板計數至少達到 30,000/µL 且較篩檢時翻倍——未達到統計顯著性。然而，在多個次要終點中觀察到了持續的血小板反應，這些終點與 ITP 註冊試驗中使用的主要終點一致，包括至少連續兩次血小板計數達到 30,000/µL 和 50,000/µL。Cevidoplenib 耐受性良好，最常見的治療相關不良事件為短暫性肝酶升高和胃腸道事件。未出現新的安全性訊號。

Agios 預計在完成額外的化學、製造與控制工作後，於 2028 年上半年將 cevidoplenib 推進至第三期開發。該公司表示，其 2026 年營運費用指引與 2025 年相比大致持平，不包括 2500 萬美元的預付款。

此授權協議顯示 Agios 有意在其當前專注於丙酮酸激酶缺乏症和地中海貧血的領域之外，建立多元化的罕見血液學產品線。對投資人而言，關鍵催化劑將是第三期數據的出爐，這將決定 cevidoplenib 能否在美國約 2.4 萬名缺乏足夠治療選擇的後線 ITP 患者中，搶佔可觀的市場份額。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。