Alnylam與Inceptive簽署20億美元AI合作協議，加速RNAi藥物發現

Alnylam Pharmaceuticals Inc. 與 Inceptive Nucleics Inc. 宣布建立一項總值高達20億美元的戰略合作，將這家RNAi先驅的專有數據與生成式AI基礎模型相結合，以加速新型RNAi療法的發現。該交易包括3000萬美元的先期對價，涵蓋現金及購買Inceptive股權，後續還將根據臨床前、法規及商業化里程碑支付額外款項。

「大多數藥物設計仍然通過試錯過程進行，測試數千種分子並期望其中某個能奏效，」Inceptive聯合創始人兼首席執行官Jakob Uszkoreit表示，他也是支撐現代大型語言模型的Transformer架構的共同發明者。「Inceptive建立在一個不同的前提之上：生命的運行規則極其複雜，只有AI才能學會它們。」

Inceptive的基礎模型學習生物學的底層模式，且無需重新訓練即可跨治療模式進行適應。在聯合探索性工作中，該模型在數週內便達到了公司所稱的卓越性能，能夠從相對較小的數據集中表徵siRNA分子——RNAi療法中的活性成分。該合作旨在模擬目標mRNA、探索新型化學修飾，並在臨床前模型中預測表現最佳的候選分子，幫助Alnylam優先選擇分子並提高實驗生產力。

該聯盟推動了Alnylam的Alnylam 2030戰略，即在二十年RNAi研究基礎上，將其管線擴展至已獲批的六款藥物之外。對於成立於2021年、由a16z、NVIDIA、S32和Obvious投資的Inceptive而言，這筆交易是對其跨學科方法——在多元生物數據上訓練AI模型，並大規模設計濕實驗以生成缺失訓練數據——的驗證。Alnylam則獲得了Inceptive的AI人才，包括Uszkoreit以及可擴展、AI驅動的訓練數據生成方法的先驅。

AI為何對RNAi設計至關重要。 RNA干擾（RNAi）是一種獲得諾貝爾獎的細胞機制，利用小RNA分子通過降解其信使RNA來沉默特定基因，從而阻止蛋白質的產生。挑戰始終在於設計出有效、穩定且能遞送至正確組織的siRNA分子——這是一個搜尋空間極其龐大的組合問題。傳統藥物設計通過經驗測試數千種候選分子；而Inceptive的模型則旨在預測哪些序列和化學修飾在進入實驗室之前就能發揮作用。

競爭格局升溫。 這項交易將Alnylam和Inceptive置於生物科技兩大最活躍前沿的交匯點：RNA療法與AI驅動的藥物發現。RNA領域的競爭對手包括使用反義寡核苷酸的Ionis Pharmaceuticals Inc.，以及將mRNA技術應用於疫苗和療法的Moderna Inc.。在AI方面，Recursion Pharmaceuticals Inc.（最近被Nvidia支持的Valo Health收購）和Insilico Medicine等公司已將機器學習應用於小分子和靶點發現，但專注於序列型RNA藥物的公司並不多見。Inceptive的基礎模型方法——無需重新訓練即可跨siRNA、ASO、胜肽和mRNA進行泛化——使其有別於更具侷限性的AI平台。

投資者要點。 Alnylam股價（ALNY）目前作為一家商業階段的生物科技公司進行交易，擁有六款上市產品，而其管線現已受益於AI加速的發現。3000萬美元的先期付款相對於Alnylam的市值而言規模不大，但20億美元的總交易價值凸顯了Inceptive平台對管線擴張的戰略重要性。對Inceptive而言，此次合作提供了一個頂級合作夥伴，以及一條超越股權融資的收入來源。投資者面臨的關鍵問題在於：AI預測的siRNA候選分子能否轉化為更高的臨床成功率——這是一個需要數年時間才能衡量的指標，但可能從根本上改變RNA藥物開發的經濟效益。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。