argenx 飆漲 16%，Vyvgart Hytrulo 達成第三期肌炎試驗主要終點

argenx 的 Vyvgart Hytrulo 在一項第三期自身免疫性肌炎試驗中達成主要終點，第 52 周總改善評分（TIS）相較安慰劑組改善 15.4 分，推動股價上漲 16% 至 990.15 美元。

「這些是首個第三期結果，顯示以 efgartigimod 精準靶向 FcRn 能在該疾病中帶來具意義的療效。」argenx 首席醫療官 Luc Truyen 表示。

ALKIVIA 研究共納入 264 名在背景治療基礎上的免疫介導壞死性肌病（IMNM）或皮肌炎（DM）患者。在合併人群中，efgartigimod 組的平均 TIS 為 47.95，而安慰劑組為 32.56（p=0.0011），與安慰劑的分離自第 4 周起出現，並在整個 52 周治療期間持續保持，即使類固醇逐步減量亦然。在預先指定的亞型分析中，IMNM 患者取得 14.8 分的優勢（p=0.0048）——這是首個在無獲批療法的亞型中顯示統計顯著改善的第三期研究。DM 患者也錄得類似的 14.5 分改善，但由於樣本量較小，未達到統計顯著性（p=0.1093）。

這些結果將 Vyvgart Hytrulo 的可及市場擴展到影響美國約 10 萬人的疾病領域，其中包括約 2 萬名 IMNM 患者和 4 萬名 DM 患者，其中大多數目前依賴皮質類固醇和廣泛免疫抑制劑。該藥物是 FcRn 阻斷抗體片段 efgartigimod 的皮下注射劑型，已獲批用於全身性重症肌無力和慢性炎性脫髓鞘性多發性神經病。

Vyvgart 產品線延伸至新適應症

ALKIVIA 的結果消除了 argenx 的一項關鍵二元臨床風險，並支持其將 efgartigimod 擴展至多種自身免疫疾病的策略。TIS 的全部六項核心指標均顯示 efgartigimod 優於安慰劑，涵蓋肌肉力量、身體機能及肌肉以外的疾病活動，DM 患者亦觀察到皮膚病變的改善。Efgartigimod 耐受性良好，安全性特徵與先前研究一致。

分析師隨即上調目標價。一份更新將 12 個月目標價從 940 美元上調至 1,202 美元，綜合共識目標價目前介於約 1,036 美元至 1,107 美元之間。GuruFocus 的內在價值模型估算公允價值為 1,444.93 美元，意味著即使在股價上漲之後，其交易價格仍較公允價值折讓超過 30%。

argenx 的下一步

ALKIVIA 的詳細數據預計將在即將召開的醫學會議上公布，argenx 計劃就自身免疫性肌炎提交監管申請。該公司亦正在評估 efgartigimod 用於乾燥症和系統性硬化症，將 FcRn 平台延伸至神經肌肉適應症之外。再鼎醫藥擁有在大中華區開發和商業化 VYVGART 的獨家授權，並已招募中國患者參與該試驗。

對投資者而言，問題在於肌炎適應症的成功能否轉化為持續的營收增長。Vyvgart Hytrulo 的皮下注射給藥方式相較靜脈輸注，為面臨行動不便和疲勞挑戰的患者提供了便利優勢，且每新增一個適應症，皆可在現有的製造和分銷基礎設施之上增加增量營收。由於股價目前接近 52 周高點 1,002.16 美元，市場已將大部分短期上行空間反映在價格中，但若產品線持續兌現，長期模型顯示到 2030 年股價可能突破 2,000 美元。

本文僅供參考，不構成投資建議。