Biogen 獲 FDA 突破性療法認定，SMA 新藥有望接班 15.5 億美元 Spinraza

美國食品藥物管理局（FDA）授予 Biogen Inc. 旗下 salanersen 突破性療法認定，用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）。此一資格可望加速這項一年一次給藥的療法，為罕見遺傳性神經肌肉疾病患者帶來新希望。

「FDA 授予 salanersen 突破性療法認定，反映出 SMA 領域仍存在未被滿足的醫療需求，且對於受該疾病影響的患者而言，仍有更多可以努力的方向。」德州 Flower Mound 神經罕見疾病中心醫學博士 Diana Castro 表示。

此項認定是基於一項涵蓋 24 名年齡介於 6 個月至 12 歲兒童的 1b 期臨床研究，患者分別接受 40 毫克或 80 毫克的 salanersen。在基線神經絲輕鏈（神經退化持續進行的生物標記）升高的受試者中，該指標在六個月時下降了 75%，並在後續追蹤中維持穩定。24 名兒童中有 12 名達成至少一項世界衛生組織（WHO）的新運動里程碑，且所有兒童均維持了基線時已記錄的運動能力。80 毫克劑量將進入第 3 期臨床試驗評估。Salanersen 在兩種劑量下普遍具有良好的耐受性，大多數不良事件屬輕微至中度。

Salanersen 是一種實驗性反義寡核苷酸藥物，旨在矯正 SMN2 前 mRNA 的剪接，以提升 SMN 蛋白的產量。其全新的化學結構使其能以一年一次鞘內注射的方式，達到高效力。Biogen 已從發現該藥物的 Ionis Pharmaceuticals Inc. 取得全球開發、製造及商業化授權。該療法被視為 Biogen 旗下 Spinraza 的潛在接班人——Spinraza 去年全球銷售額約為 15.5 億美元，但需一年給藥三次。

第 3 期臨床計畫包含三項全球性研究：STELLAR-1、STELLAR-2 及 SOLAR，評估每年一次 80 毫克劑量在廣泛 SMA 患者族群中的療效。SMA 約影響每 10,000 名新生兒中的 1 人，是導致嬰兒死亡的主要遺傳因素，其特徵為運動神經元喪失，導致進行性肌肉萎縮與無力。

「此項認定反映了 FDA 對 SMA 的一貫承諾，以及對 salanersen 可能帶來重大影響的認可。」Cure SMA 總裁 Kenneth Hobby 表示，「這也印證了我們 SMA 社群近期向監管機構傳達的訊息：緊急且未被滿足的需求仍然存在，有前景的療法應獲得快速推進的通道。」

突破性療法認定顯示 FDA 認為 salanersen 可能比現有療法（包括基因療法）帶來顯著的改善。投資人將密切關注第 3 期計畫的收案數據，這將決定一年一次給藥的優勢是否能讓 salanersen 在不斷演進的 SMA 治療市場中，成為具有競爭力的選項。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。