Biohaven的opakalim在癲癇試驗中將無發作時間延長三倍

Biohaven的opakalim在一項針對原發性全身性癲癇的安慰劑對照概念驗證研究中，將第二次全身性發作的中位時間從47天延長三倍至141天。

「突出的不僅是opakalim能控制癲癇發作，更是它在沒有那些損害癲癇患者生活品質及用藥依從性的沉重副作用下做到這一點，」Biohaven醫學研究與開發總監暨癲癇開發負責人Jason Lerner表示。

在該項27名受試者的試驗中，33%服用opakalim的患者完成了24週的雙盲期而未出現第二次全身性強直陣攣發作，安慰劑組則為零。20%的患者在整個期間內完全無發作。在一項針對超過100名難治性局部性癲癇患者的開放標籤延伸研究中，該藥物在連續六個月內顯示出54%的有效反應率——即患者癲癇發作頻率至少減少50%。

Opakalim的耐受性特徵可能賦予其商業優勢。該項原發性全身性癲癇研究報告了零例嗜睡、頭暈、疲勞或記憶障礙——這些副作用在競爭對手的Kv7激活劑長期研究中發生在超過三分之一的患者身上。Biohaven預計在2026年下半年公布首批兩項支援上市審批所需的註冊性難治性局部性癲癇2/3期研究中的第一項頂線結果。

差異化安全性特徵

根據Biohaven的簡報，在局部性癲癇開放標籤研究中，5%的opakalim患者出現頭暈，相比之下，競爭對手的Kv7激活劑延伸研究中該比例為25%。嗜睡、疲勞及記憶障礙的發生率均為5%或更低。該公司將此安全性特徵歸因於opakalim對Kv7.2/7.3異源通道的選擇性，以及對GABA受體的極低活性。

KCNQ2-DEE恩慈使用

一名9歲患有KCNQ2發育性及癲癇性腦病的男童，在FDA授權的單一患者恩慈使用方案下轉用opakalim，六個月後仍維持臨床穩定。夜間腦電圖顯示癲癇發作次數較基線減少50%。該患者儘管同時使用三種抗癲癇藥物（包括一種第一代Kv7激活劑），仍曾有每日強直性發作的病史。

市場機會

Opakalim已在多項試驗中針對超過1,000名受試者進行研究。該藥物每日給藥一次，無需劑量滴定，相較現有療法具潛在優勢。Biohaven正在進行兩項opakalim作為難治性局部性癲癇輔助治療的隨機、雙盲、安慰劑對照2/3期研究。

差異化的安全性數據使opakalim若獲批准有望在癲癇市場中搶佔市佔率。投資者將密切關注2026年下半年的2/3期頂線數據，這將決定其良好的耐受性特徵能否轉化為註冊所需的有效性。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。