Enterprise Therapeutics 囊性纖維化藥物在二期臨床中取得成功 肺功能提升 3.4 個百分點

Enterprise Therapeutics Ltd. 宣布，其領先的囊性纖維化候選藥物 ETD001 在一項二期研究中，與安慰劑相比，肺功能實現了 3.4 個百分點的統計學顯著改善。在這一許多大型製藥商都曾折戟的治療領域，這是一個關鍵的勝利。

母公司 IP Group PLC (LSE:IPO) 首席執行官 Greg Smith 在一份聲明中表示：「這些結果是一個非常令人振奮的臨床里程碑，也是對 Enterprise 方法的有功驗證。」他強調了在具有顯著未滿足需求的群體中取得的有意義的改善。

該試驗招募了 57 名不符合或未接受 CFTR 調節劑療法的囊性纖維化 (CF) 患者，這一群體約佔總 CF 患者人數的 10%。在每天兩次接受 4.5 毫克吸入劑量，持續 28 天後，患者的一秒用力呼氣量預測值百分比 (ppFEV1) 提高了 3.4 個點，這是衡量肺功能的標準指標。該結果具有臨床相關性且具有統計學顯著性，p 值為 0.0053。

這一積極數據為 10% 缺乏有效治療方法且預後比能服用 Vertex 製藥公司 Alyftrek 等 CFTR 調節劑的患者更差的 CF 患者提供了潛在的突破。雖然 3.4 個點的增益低於調節劑所見的兩位數改善，但它解決了一個沒有其他選擇的患者群體的需求。上皮鈉通道 (ENaC) 多年來一直是研發目標，但包括 Vertex、勃林格殷格翰、阿斯利康和諾華在內的主要製藥公司，在其中期試驗未能顯示臨床獲益後，均已終止了其 ENaC 抑制劑項目，理由通常是給藥和藥物遞送問題。

差異化方法

Enterprise Therapeutics 認為，ETD001 之所以能取得成功，是因為其設計旨在延長在氣道中的保留時間。該公司報告稱，單一低劑量在綿羊氣道中增強粘液清除的時間至少持續 16 小時，這種長效作用被視為治療成功的關鍵。該藥物也被發現是安全且耐受性良好的。

對二期臨床數據的一項探索性分析顯示，與安慰劑組相比，接受 ETD001 治療的參與者肺功能改善的可能性高出三倍。

這一積極結果降低了 IP Group 的資產風險，該公司致力於投資早期科技公司。此次成功可能會吸引大型製藥公司的合作或收購興趣，這些公司正尋求進入該領域。

Enterprise 計劃將 ETD001 推進到更長期的二期階段 (2b) 劑量範圍研究中，並評估其與 CFTR 調節劑聯合使用的效果。該公司還打算探索該藥物在非囊性纖維化支氣管擴張（另一種粘液阻塞性肺病）中的潛力。該試驗的完整結果將於 6 月在里斯本舉行的歐洲囊性纖維化協會會議上公佈。

本文僅供參考，不構成投資建議。