FDA 批准武田藥品 rusfertide 治療影響 9 萬人的罕見血癌

美國食品藥物管理局（FDA）於週五批准武田藥品的 rusfertide（MIMRYLO），用於治療真性紅血球增多症——一種影響約 9 萬名美國人的罕見血癌。

「現有的治療方法，例如放血療法，對太多患者而言仍存在顯著缺口，且可能對日常生活與作息造成挑戰。」VERIFY 試驗主要研究者、莫菲特癌症中心血液學部門副教授 Andrew T. Kuykendall 表示。

此次批准得到全球第三期 VERIFY 試驗數據的支持。試驗中，接受 rusfertide 加標準治療的患者中有 76.9% 達到臨床反應，而安慰劑組僅為 32.9%（P<.0001）。接受該藥物的患者平均僅需 0.5 次放血，安慰劑組則為 1.8 次；62.6% 的患者能將血細胞容積比維持在 45% 以下，而安慰劑組僅為 14.4%。

武田藥品預計該藥物的全球銷售峰值將達 10 億至 20 億美元。武田全球腫瘤事業部總裁 Teresa Bitetti 表示，該藥物將在獲批後 48 小時內上市。

真性紅血球增多症會導致骨髓過度製造紅血球，使血液變濃稠，並大幅提高發生致命性血栓、中風和心臟病發作的風險。數十年來，治療一直依賴治療性放血——這項程序需要定期抽取血液以控制紅血球數量。據估計，仍有 78% 的患者在現行標準治療下出現血細胞容積比失控的情況，而這些患者死於心血管疾病或發生重大心血管事件的風險高出四倍。

Rusfertide 的作用機制是模仿血色素調節素——人體主要的鐵調控激素——來限制鐵的可用性，防止骨髓過度製造紅血球。該藥物透過皮下注射，每週給藥一次。最常見的不良反應為注射部位反應（56%）和貧血（16%）。

武田藥品透過 2024 年的授權協議，從其開發商 Protagonist Therapeutics 手中取得該藥物的全球共同開發和商業化權利。Protagonist 發現了 rusfertide，並主導其開發直至第三期臨床試驗。

在 VERIFY 試驗第 52 週時，61.9% 接受 rusfertide 的患者維持持久的臨床反應，而在第 20 至 32 週出現反應的患者中，有 84.1% 持續維持該反應。在第 32 週從安慰劑轉換至 rusfertide 的患者中，77.9% 達到臨床反應。在長期 THRIVE 延伸研究中，平均年化放血次數從基線的每年 9.2 次降至每年 0.7 次。

此次批准為武田藥品提供了一款首創療法，用於治療一個長期以來約 9 萬名美國人依賴繁重的抽血程序的疾病領域，該藥物有望成為新的標準治療方案。投資者將密切關注上市動態和定價決策，以及美國以外的法規審查進展——武田藥品正努力將 MIMRYLO 帶給更多患者。

本文僅供資訊參考用途，不構成投資建議。