FDA兩度拒絕後批准Replimune黑色素瘤藥物，10比3表決通過

FDA於8月6日批准Replimune的溶瘤病毒療法用於晚期黑色素瘤，結束歷經三次送審、因試驗設計疑慮兩度遭拒的監管拉鋸戰。

美國食品藥物管理局（FDA）對Replimune的溶瘤病毒療法用於晚期黑色素瘤授予加速批准，結束了一場橫跨三次送審、兩度因臨床數據品質問題遭到拒絕的監管拉鋸戰。

「我確實相信，而且部分數據也顯示這些患者從RP1中獲益。話雖如此，我們仍需要第三期數據來完整回答這個問題，」艾默理大學醫學院助理教授、同時擔任Winship癌症研究所黑色素瘤工作小組共同主席的梅琳達·L·尤沙克，在上週FDA諮詢委員會會議上如此表示。

此次批准涵蓋RP1（商品名Tudriqev）與必治妥施貴寶免疫療法Opdivo的聯合用藥，適用於先前接受抗PD-1療程後疾病進展的晚期黑色素瘤成人患者。該決定基於140名患者的單臂IGNYTE試驗，該試驗依修訂版RECIST v1.1標準達到33.6%的客觀緩解率，其中包括15%的完全緩解率，後續分析顯示中位緩解持續時間超過35個月。在美國臨床腫瘤學會會議上發表的三年里程碑分析顯示，中位整體存活期為32.9個月，一年存活率為75.3%，三年存活率為47.8%。

此次核准使Replimune迎來其首個獲批產品。此前FDA於2025年7月及2026年4月兩度拒絕該申請，審查人員認為單臂試驗設計無法區分真正的全身性抗癌效應與局部注射效應。該公司尚未公布Tudriqev的定價，而用於確認療效的第三期IGNYTE-3確認性試驗（隨機對照醫師選擇的比較組）仍在進行中。

一條受兩次拒絕塑造的監管之路

RP1是一種經基因改造的單純疱疹病毒，醫師將其直接注射至腫瘤內，設計宗旨是殺死癌細胞並在身體其他部位引發針對病灶的免疫反應。此一策略使Replimune躋身少數溶瘤病毒開發商之列，其最直接的競爭對手是安進的Imlygic——後者是FDA批准用於黑色素瘤的另一款溶瘤療法。

FDA的細胞、組織與基因療法諮詢委員會於7月30日以10比3的表決結果，認定該組合療法的效益風險平衡屬有利，儘管機構工作人員指出，採用RECIST v1.1標準進行的緩解測量可能被高估，因為注射病灶的縮小可能反映的是局部程序效應，而非全身性抗腫瘤活性。審查人員亦指出，缺乏僅使用Opdivo的對照組，使得無法歸因RP1的增量效益，且整體存活期數據無法被可靠解讀。

此次批准對Replimune的意義

此次核准為Replimune的溶瘤平台提供了有力支持。此前該公司經歷了一段艱困時期：7月28日，當FDA工作人員文件在諮詢會議前夕提出新的疑慮時，其股價大跌近32%；在專家小組表決前，該股已連續五個交易日下跌，累計跌幅約47%。

Replimune尚未公布Tudriqev的價格，且此加速批准附帶上市後要求，需透過進行中的IGNYTE-3試驗確認臨床效益。對一家原本沒有獲批產品、依賴現金儲備進行研發的公司而言，此次核准開啟了新的收入來源，並在推進其他腫瘤類型的額外溶瘤候選藥物時，強化其市場地位。

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