Fulcrum Therapeutics 暴跌50%，FDA 因癌症安全疑慮強制終止 pociredir 藥物

Fulcrum Therapeutics Inc. 股價在6月1日暴跌50%，此前美國食品藥物管理局（FDA）以癌症安全疑慮為由，迫使該公司放棄其領先的鐮刀型紅血球疾病藥物 pociredir。

Truist 分析師 Gregory Renza 表示，監管機構並未區分 PRC2 蛋白質複合體的不同次單元，而是將整個複合體視為具有系統性癌症風險。

這項決定是在 FDA 認為所有針對 PRC2 複合體的藥物均存在類似惡性腫瘤風險之後做出的；此前 Ipsen SA 的癌症藥物 Tazverik 已於今年稍早在全球下架。Fulcrum 曾主張 pociredir 針對的是該複合體中一個不同的組成部分，且具有不同的風險特徵，但 FDA 拒絕了此區分，並引用了更早期的臨床前惡性腫瘤信號。

該公司目前正面臨戰略評估，可能導致出售或合併，而一筆2510萬美元（約2.51億美元）的設施租約因該計畫終止而陷入困境。Fulcrum 報告截至3月31日持有現金及投資共3.333億美元。

此次挫折為鐮刀型紅血球疾病藥物的開發歷程再添挑戰。輝瑞公司（Pfizer Inc.）已於2024年撤回其已獲批准的療法 Oxbryta，並因安全疑慮停止了相關研究。Pociredir 的設計是透過針對 PRC2 蛋白質複合體中的一個關鍵次單元，來提升胎兒血紅蛋白水平，該複合體通常會抑制胎兒血紅蛋白的生成。

Fulcrum 表示，其臨床試驗中未出現新的安全疑慮，且該藥物已顯示出胎兒血紅蛋白的提升，這有助於減輕鐮刀型紅血球疾病患者的病情嚴重程度。該公司已開始削減成本以保存現金，同時探索戰略替代方案。

股價的崩跌使 Fulcrum 的市值可能接近或低於其現金部位，使其成為潛在的收購目標。投資者將密切關注未來幾週內任何戰略替代方案的公告，包括可能的出售流程。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。