Ionis 大漲 8%，其阿茲海默症藥物首現認知改善效果

Ionis Pharmaceuticals Inc. (納斯達克代碼: IONS) 及其合作夥伴 Biogen Inc. 宣布，其阿茲海默症藥物 diranersen 是首個在隨機 2 期研究中顯示出大腦病理減少和認知獲益的 tau 靶向療法，推動 Ionis 股價上漲超過 8%。

「我們對這些 2 期數據感到興奮，這給了我們將 diranersen 推向註冊性開發的信心，」Biogen 執行副總裁兼開發負責人 Priya Singhal 表示。「我們相信，我們在一項隨機早期阿茲海默症研究中，看到了 tau 導向藥物前所未有的、極具說服力的療效與生物標誌物結果的交匯。」

來自 2 期 CELIA 研究的頂線結果顯示（該研究招募了 416 名早期阿茲海默症患者），diranersen 在減少腦脊液 tau 和透過 PET 掃描測量的 tau 病理方面表現出顯著效果。雖然該研究未達到評估第 78 週臨床癡呆評定量表總和 (CDR-SB) 劑量反應的主要終點，但預先指定的分析顯示臨床衰退有所減緩，特別是在每 24 週接受最低劑量 60 毫克的患者中。

這一結果標誌著阿茲海默症研究的一個重要時刻，該領域一直充斥著備受矚目的失敗。靶向在大腦中形成有毒纏結的 tau 蛋白長期以來一直是藥物開發商的目標。成功的療法可能解鎖一個數十億美元的市場，並為數百萬人提供希望，使 Ionis 和 Biogen 在 tau 療法的競賽中領先於禮來 (Eli Lilly) 等競爭對手。

阿茲海默症的新方法

Diranersen 是一種反義寡核苷酸 (ASO) 療法，這是由 Ionis 開創的技術。它旨在從源頭減少 tau 蛋白的產生。在阿茲海默症中，異常的 tau 蛋白會積聚並形成細胞內纏結，從而導致神經變性和認知能力下降。與許多專注於清除細胞外 tau 的實驗性方法不同，diranersen 旨在阻止該蛋白的產生。

Diranersen 的安全性和耐受性特徵與 1b 期研究中已知的特徵基本一致。各劑量組的不良事件發生率相當，但在所研究的最高劑量組中觀察到了更高的嚴重不良事件發生率。

數據背後的新聞

公告發布後，Ionis 股價大幅上漲。該股一年期股東總回報率為 138.04%，是分析師看漲敘述的主體。根據 Simply Wall St 的數據，96.73 美元的一致目標價意味著較其近期收盤價 77.60 美元有 19.8% 的上漲空間。然而，其 12.1 倍的市銷率高於美國生物技術行業 9.7 倍的平均水平。

Ionis 目前的產品管線包括 13 種處於臨床開發階段的神經系統疾病藥物，其中 6 種為全資擁有。公司的財務健康狀況也是投資者的關鍵因素；生物技術藥物開發是資本密集型的，強大的現金頭寸對於資助後期臨床試驗至關重要。

下一步計劃

Biogen 於 2019 年從 Ionis 獲得 diranersen 的許可，將與監管機構溝通下一步措施，將該療法推向關鍵的 3 期臨床試驗。一項正在進行的長期擴展研究將繼續評估 diranersen 在早期阿茲海默症患者中的長期安全性、耐受性和持久性。成功的實驗數據為 Ionis 的 ASO 平台提供了一個重大的去風險事件，並加強了其神經科學領域的實力。

本文僅供參考，不構成投資建議。